背景：据报道，哺乳动物雷帕霉素靶点(mTOR)上调参与甲状腺肿瘤的发病机制，mTOR抑制剂依维莫司治疗在内分泌肿瘤中显示出有希望的结果。我们进行了一项前瞻性II期临床试验，以确定依维莫司对晚期滤泡源性甲状腺癌患者的疗效和安全性。
患者和方法：28名进展性转移性或局部晚期放射性难治性分化型甲状腺癌患者和7名未分化甲状腺癌患者被纳入，并每天口服一次依维莫司10mg。主要终点是疾病控制率[完全(CR)+部分反应(PR)+疾病稳定(SD)>24周]。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、毒性以及突变和药代动力学相关结果。
结果：中位随访时间为38个月(2-64)。17名患者(65%)表现出SD，其中15名(58%)表现出SD>24周。没有观察到CR或PR。中位PFS和OS分别为9[95%置信区间(CI)：4至14]和18(95%CI：7至29)个月。生存受到骨转移的负面影响。毒性主要为1/2级，包括贫血(64%)、咳嗽(64%)、口腔炎(61%)和高血糖(61%)。SD的持续时间与依维莫司暴露有关。与mTOR信号传导相关的体细胞基因变异的存在并没有明确地对反应进行分层。
结论：依维莫司Everolimus对晚期分化型甲状腺癌患者具有临床相关的抗肿瘤活性。鉴于观察到的疾病控制率和相对较低的毒性特征，有必要进一步研究依维莫司在这些患者中的序贯或联合治疗。详情请扫码咨询：
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