简介：CDK4/6-RB信号通路的改变是许多癌症（包括胶质母细胞瘤）细胞周期失调的常见原因。Palbociclib是CDK4/6的口服抑制剂，可导致RB1磷酸化和细胞周期停滞。我们进行了一项两臂研究，评估Palbociclib在复发性胶质母细胞瘤患者中的疗效和组织药代动力学/药效学。
方法：资格标准包括IHC对RB1熟练程度的确认；≤3次复发；KPS≥60；对既往治疗没有限制。第1组在指定切除术前接受palbociclib7天，然后是辅助palbociclib。第2组在未切除的情况下接受了palbociclib。主要目标是PFS6；次要包括毒性、OS和ORR。探索性目标包括生物标志物评估和手术患者的药代动力学/药效学效应。
结果：共入组22例；第1组6例，第2组16例。试验因缺乏疗效而提前停止，95%的可评估患者在6个月内进展。中位PFS为5.14周（范围5天-142周），中位OS为15.4周（范围2-274周）。两名患者(10%)具有相关的≥3级AE。在第1组中，5名患者的palbociclib组织浓度被认为足以产生生物学效应，并且配对样本可用于RB1IHC。配对组织中RB1表达或细胞增殖没有一致的变化。
结论：在该试验中，尽管有足够的组织PK，帕博西尼palbociclib单药治疗不是复发性胶质母细胞瘤的有效治疗方法。然而，这些都是经过大量预处理的患者，靶向CDK4/6通路可能仍值得进一步探索。详情请扫码咨询：
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