艾曲波帕eltrombopag在停药后仍可维持的难治性重度再生障碍性贫血造血功能

　　尽管接受了免疫抑制治疗，大约四分之一的重度再生障碍性贫血患者仍然是全血细胞减少症。我们之前已经证明艾曲波帕（eltrombopag）在这种情况下有效，44% (11/25) 的患者具有临床显着的血液学反应。我们现在报告另外 18 名患者的安全性和有效性数据以及对整个 43 名患者队列的长期随访。在3至4个月内，43 名患者中的 17 名（40%）总反应率为17，包括三系和双系反应。

　　在一项扩展研究 (14/17) 中，大多数继续使用艾曲波帕的患者继续表现出改善，7名最终中性粒细胞、红细胞和血小板谱系显着增加。五名血细胞计数几乎正常化的患者在进入后中位时间为 28.5 个月（范围，9-37个月）停药，并且所有保持稳定的计数中位数为 13 个月（范围，1-15 个月）。八名患者，包括6名无应答者和2名应答者，在艾曲波帕上出现了新的细胞遗传学异常，其中 5 名患者的 7 号染色体丢失或部分缺失。迄今为止，没有人进化为急性髓系白血病。艾曲波帕对免疫抑制治疗难治的再生障碍性贫血患者有效，具有频繁的多向反应和在治疗后维持正常的造血功能。本研究注册于艾曲波帕对免疫抑制治疗难治的再生障碍性贫血患者有效，具有频繁的多向反应和在治疗后维持正常的造血功能。

　　已知血小板生成素 (TPO) 是造血的关键调节剂。TPO受体c-mpl 在 HSC 上表达，缺乏 c-mpl 的基因敲除小鼠缺乏 HSC。艾曲波帕是一种口服 TPO 受体激动剂，最初开发用于刺激免疫性血小板减少症患者的血小板生成。然而，动物模型和先天性骨髓衰竭综合征的见解表明 TPO 信号参与 HSC 稳态以及血小板生成。

　　我们在一项试验性剂量递增研究中治疗了 25 名 IST 难治性 SAA 患者的初始队列，服用艾曲波帕 3 至 4 个月。44% 的患者观察到血液学反应。血细胞计数改善通常是稳健而持久的。研究设计允许有反应的患者在延伸臂中继续使用艾曲波帕，我们注意到随着时间的推移，多个谱系的计数持续改善。在 3 至 4 个月的反应评估中，两名无反应患者演变为 7 单体。

　　为了确认和扩展这些初步观察结果，我们添加了第二个队列。在这里，我们报告了一个更大的随访时间更长的队列，重点关注反应的持续时间和质量、艾曲波帕停药对有效反应者的影响，以及克隆进展的发生率。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。