获得性重度再生障碍性贫血（SAA）具有免疫发病机制，抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗（IST）是有效的治疗方法。与历史 IST 队列相比，标准 IST 中添加艾曲波帕（eltrombopag） (EPAG) 与未经治疗的 SAA 患者的总体和完全缓解率更高相关。我们对这项试验进行了一项儿科亚组分析，包括所有接受 EPAG 加标准 IST 治疗的 18 岁以下患者（n= 40 名患者）与历史队列（n= 87) 谁单独接受了 IST。
评估了反应、复发、克隆进化、无事件生存 (EFS) 和总生存。6 个月时的总体缓解率 (ORR) 或完全缓解率均无显着差异（EPAG 组的 ORR 为 70%，历史组为 72%，P= 0·78）。成人（≥18 岁）使用 EPAG 的 ORR 显着提高了 82%，而历史上为 58%（P< 0·001)。年幼儿童的反应率低于青少年。与单独接受 IST 相比，接受 EPAG 的儿童的复发趋势更高，EFS 显着更低。在标准 IST 中添加 EPAG 并没有改善初治 SAA 儿童的预后。儿科人群中的 EPAG 不应自动被视为护理标准。
再生障碍性贫血 (AA) 是一种罕见的、危及生命的疾病，原因是遗传性或获得性骨髓无法产生血细胞，导致进行性全血细胞减少症。AA 影响所有年龄段的患者，在北美的发病率为每百万人口 0.6 至 6.1 例。AA 的治疗取决于许多因素，包括 AA 的严重程度、患者的年龄、干细胞供体的可用性以及获得最佳疗法的机会。对于新诊断的严重 AA，当有匹配的供体时，通常会在所有儿童和年轻成人患者中进行骨髓移植。在老年患者和所有缺乏匹配供体的患者中，抗胸腺细胞球蛋白和环孢素 A 的免疫抑制治疗 (IST) 一直是一线治疗。
艾曲波帕 (EPAG) 是一种口服血小板生成素受体激动剂，对难治性和初治 SAA 均有效。目前，EPAG 联合 IST 已被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于 2 岁以上儿童作为 SAA 的一线治疗。批准是在美国国立卫生研究院 (NIH) 研究人员发起的一项研究之后获得的，该研究显示与历史 IST 队列相比，ORR 和 CR 率都有显着改善。以前对 IST 的完全反应与改善的长期结果相关。该初始出版物中包括的总共 19 名儿童未被报告为一个亚组，随后又招募了 21 名儿童。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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