鲁索替尼ruxolitinib治疗类固醇难治性 GVHD 患者的试验详情

　　REACH1（ClinicalTrials.gov 标识符，NCT02953678）是在美国进行的一项开放标签、单队列、多中心、II 期临床试验，旨在研究鲁索替尼（ruxolitinib）联合皮质类固醇治疗 SR 2-4 级 aGVHD。SR 疾病的诊断需要满足以下 ≥ 1 项： GVHD 在任何器官分期增加或在 ≥ 2 mg/kg 甲基强的松龙或等效物 3 天后出现新器官，7 天后 ≥ 1 个器官的 GVHD 在分期没有改善≥ 2 mg/kg 甲基强的松龙或等效物的天数、在≥1 mg/kg 甲基强的松龙或等效物皮肤 GVHD 或在皮质类固醇减少 50% 之前在逐渐减量期间进展的患者在新器官中发生 GVHD。将使用西奈山急性 GVHD 国际联盟指南从筛选到治疗结束评估 GVHD 阶段。

　　如果患者进行了 >1 次同种异体造血干细胞移植，除了皮质类固醇治疗 aGVHD、cGVHD 包括重叠综合征、脾切除术、活动性不受控制的感染、严重器官衰竭、原发病复发、除 GVHD 以外的适应症的皮质类固醇治疗外，还进行了 >1 次全身治疗，则排除在外入组后 7 天内，同种异体造血干细胞移植后接受 JAK 抑制剂治疗，或在入组后 21 天或五个半衰期（以较长者为准）内使用任何其他研究药物、设备或程序进行治疗。

　　主要目的是评估鲁索替尼联合皮质类固醇的疗效。次要目标是评估研究人群的额外反应和长期疗效结果、AE 的发生率和严重程度，并评估鲁索替尼与皮质类固醇联合给药时的药代动力学 (PK)。探索性目标是评估继发性移植失败和 aGVHD 复发的发生率；停止或使用皮质类固醇；停用免疫抑制药物；cGVHD的发生率；以及治疗后细胞因子表达、T 细胞亚群和生物标志物的变化。

　　符合条件的患者每天两次 (BID) 接受 鲁索替尼5 mg，如果血液学参数稳定且在治疗的前 3 天后没有记录到与治疗相关的毒性，则增加至 10 mg BID。患者接受皮质类固醇的起始剂量为口服泼尼松 2.5 mg/kg/天或静脉注射甲泼尼龙 2.0 mg/kg/天，并酌情逐渐减量。患者接受联合治疗直至治疗失败、出现不可接受的毒性或死亡。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。