背景：胶质母细胞瘤（GBM）患者预后极差。最近的REGOMA试验表明，瑞戈非尼对复发性GBM患者的总生存期(OS)有益。考虑到GBM的极端遗传异质性，我们旨在确定预测药物差异反应的分子生物标志物。
方法：从参加REGOMA试验的患者的肿瘤样本中提取总RNA。全基因组转录组和微(mi)RNA谱与患者的OS和无进展生存期相关。
结果：第一步，一组11个基因转录本（HIF1A、CTSK、SLC2A1、KLHL12、CDKN1A、CA12、WDR1、CD53、CBR4、NIFK-AS1、RAB30-DT）和10个miRNA（miR-93-5p、miR-203a-3p、miR-17-5p、let-7c-3p、miR-101-3p、miR-3607-3p、miR-6516-3p、miR-301a-3p、miR-23b-3p、miR-222-3p)通过比较瑞戈非尼和洛莫司汀臂之间的存活率进行过滤。在第二步中，2种基因转录本（HIF1A、CDKN1A）和3种miRNA（miR-3607-3p、miR-301a-3p、miR-93-5p）的微型签名确定了瑞戈非尼治疗后生存期延长的患者亚组管理（中位OS范围，10.6-20.8个月）。
结论：该研究提供的证据表明，基于5种生物标志物表达的特征可以帮助识别在接受瑞戈非尼治疗时表现出显着生存优势的GBM患者亚组。尽管所呈现的结果必须在更大的复制队列中得到证实，但该研究强调了潜在的生物标志物选择，以帮助指导复发性GBM患者在瑞戈非尼Regorafenib和其他治疗之间的临床决策。详情请扫码咨询：
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