背景：瑞戈非尼已被证明对预先治疗过的胃肠道间质瘤、结直肠癌和肝细胞癌患者有效。我们设计了REGOBONE来评估瑞戈非尼对进展性转移性骨肉瘤和其他骨肉瘤患者的疗效和安全性。该试验包括四个平行的独立队列：骨肉瘤、尤文肉瘤、软骨肉瘤和脊索瘤。在本文中，我们报告了骨肉瘤队列的结果。
方法：在这项非比较性、双盲、安慰剂对照的2期试验中，年龄在10岁或以上的经组织学确诊的骨肉瘤患者在接受一到两次先前针对转移性疾病的化疗和东部肿瘤合作治疗后疾病进展登记了0或1的组表现状态。患者被随机分配(2:1)接受口服瑞戈非尼（160毫克/天，28天中的21天）或匹配的安慰剂。两组患者也都得到了最好的支持治疗。使用基于网络的系统进行随机化，并按纳入时的年龄（<18岁vs≥18岁）进行分层（置换区组）。研究人员和患者对治疗分配不知情。安慰剂组的患者，在中心确认疾病进展后，可以交叉接受瑞戈非尼。主要终点是在8周时没有疾病进展的患者比例。分析是通过修改后的治疗意向进行的（即，包括没有任何严重违反进入标准且开始隐蔽研究药物治疗的患者）。所有接受至少一剂研究药物的参与者都包括在安全性分析中。
发现：2014年10月10日至2017年4月4日期间，共有来自13个法国综合癌症中心的43名成年患者入组。所有患者均接受至少一剂指定治疗且安全性可评估；5名患者因严重违反方案而被排除在外（安慰剂组2名，瑞戈非尼组3名），剩下38名可评估疗效的患者（安慰剂组12名，瑞戈非尼组26名）。瑞戈非尼组26名患者中有17名（65%；单侧95%CI47%）在8周时无进展，而安慰剂组中没有患者。安慰剂组中的10名患者在中心确认疾病进展后交叉接受开放标签瑞戈非尼。
瑞戈非尼组29名患者中有7名(24%)发生了13次与治疗相关的严重不良事件，而安慰剂组的14名患者中则没有发生。在双盲治疗期间，最常见的3级或更严重的治疗相关不良事件包括高血压（瑞戈非尼组29名患者中有7名[24%]发生，而安慰剂组没有发生）、手足皮肤反应（三[10%]与无）、疲劳（三[10%]与一名[3%]）、低磷血症（三[10%]与无）和胸痛（三[10%]与无）。没有发生与治疗相关的死亡。
解释：瑞戈非尼在常规化疗失败后复发、进行性、转移性骨肉瘤的成年患者中显示出具有临床意义的抗肿瘤活性，对延缓疾病进展具有积极作用。应在晚期疾病的情况下进一步评估瑞戈非尼，以及在高复发风险患者的病程早期评估。Regorafenib可能在治疗骨肉瘤的医疗设备中作为标准细胞毒性化疗的补充剂具有重要的治疗作用。详情请扫码咨询：
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