乐伐替尼/乐卫玛的价值怎么样

　　背景：

　　本研究的目的是通过pragmaticMCDA(EVIDEM)揭示一系列标准对孤儿药乐伐替尼治疗放射碘难治性分化型甲状腺癌(RR-DTC)在特定国家背景下价值的贡献。

　　方法：

　　本研究旨在对法国、意大利和西班牙的当前疾病背景(观察等待、索拉非尼)进行综合评估(12个定量标准，7个定性标准)。关于乐伐替尼价值的数据是在国别专题小组期间从不同利益攸关方收集的，包括:标准权重(个人和社会价值)；绩效得分(通过MCDA系统评审收集证据的判断)；上下文标准的定性影响；以及根据标准组织的口头和书面见解。计算各准则的价值贡献，探索不确定度。

　　结果：

　　比较有效性、证据质量(西班牙和意大利)和疾病严重程度(法国)获得的权重最大。四个标准对乐伐替尼的价值贡献最大，它们反映了其优越的比较有效性(16-22%的价值)、RR-DTC的严重程度(16-22%)、显著的未满足需求(14-21%)和强有力的证据(14-20%)。各比较国、国家和个人的贡献各不相同，突出了背景和协商的重要性。结果在组水平上是可重复的。背景标准的影响因国家而异，反映了不同的卫生系统和文化背景。MCDA过程促进了利益相关者分享关于乐伐替尼的知识和对环境的见解。

　　结论：

　　乐伐替尼的价值在不同的治疗背景下一致为阳性。MCDA确定了对价值贡献最大的方面，揭示了丰富的上下文洞察力，并帮助参与者表达和明确地解决平衡评估和决策所固有的伦理权衡。

　　乐伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，用于治疗进展性、局部进展性或转移性分化的、对放射性碘难治性的甲状腺癌(RR-DTC)。大型安慰剂对照III期临床试验证实了乐伐替尼的疗效。乐伐替尼延长无进展生存(PFS)14.7个月(18.3vs3.6个月；风险比[HR]0.21，95%CI0.14-0.31，P<.001)，并在调整安慰剂患者交叉后显著降低死亡风险(总生存率[OS]HR0.53，95%CI0.34-0.82)。最常见的治疗相关不良反应(AEs)是高血压、腹泻、疲劳或虚弱、食欲下降、体重减轻和恶心，这些大多通过标准的临床干预或剂量调整加以控制。

　　另一种TKI药物索拉非尼(Sorafenib)是欧洲唯一批准的用于RR-DTC的药物。在没有被批准的治疗方法的情况下，患者可能会被跟踪观察等待或接受转移的局部姑息治疗。在临床实践中，多种化疗药物以及其他TKIs在标示外使用。

　　乐伐替尼带有针对乳头状和滤泡性甲状腺癌的孤儿药名称，基于它们的罕见性、衰弱性和威胁生命的性质，以及它提供的显著益处。评估新产品的报销，尤其是孤儿产品，是具有挑战性的，因为它让决策者面临竞争伦理要求:广泛的回应必须减轻和防止痛苦，行使优先考虑那些最需要公平，同时确保资源有效配置维护医疗体系的可持续性。这些评估的根本是确定和衡量干预措施的整体价值，这需要比目前的成本效益模式更广阔的视角来了解所有有关方面。。

　　实用的多标准决策分析(MCDA)可以使整体评估，并有助于揭示和解决伦理权衡之间的冲突要求，以促进问责的决策。EVIDEM开源MCDA框架，旨在刺激结构反射和务实的见解从所有利益相关者的真正价值干预，通过广泛的定量和定性标准，明确每一个植根于道德方面固有的公平和负责任的决策，其灵活的设计允许包括科学和口语化的证据，并结合个人和社会价值以及国家具体情况。

　　本研究的目的是利用实用的MCDA，从代表不同利益相关者的三个国别小组的角度，评估广泛的决策标准对乐伐替尼（乐卫玛）用于RR-DTC的价值的贡献。详情请扫码咨询：