Kyrmiah,全球第一款被FDA核准的 CAR-T疗法。Kyrmiah由诺华(Novartis)研发,用于治疗抗药性/复发型前体 B 细胞急性淋巴性白血病(refractory / relapse B-cell precursors acute lymphoblastic leukemia,r/r B-cell ALL)且 25 岁以下的病患,其嵌合型抗原受体(chimeric antigen receptor)为靶向CD19 蛋白,并包含 4-1BB 的共刺激区域来增强嵌合型抗原受体的表达量与持续性。
Kyrmiah最开始是由美国宾夕法尼亚大学开发,而Novartis于2012 年 8 月取得其全球商品化开发的权利。因为Kyrmiah具有孤儿药(Orphan designation)、突破性疗法(breakthrough designation)、优先审查(priority review)等资格,从送件至获准仅不到 7 个月,最终在2017 年8 月30 日拿到FDA的批准书。
Kyrmiah临床试验设计为多国多中心,临床试验点包含美国、欧盟、加拿大、澳洲、日本等11 个国家,共有68名受试者参与。结果显示整体缓解率(overall remission rate,ORR)为 83%,6 个月内无复发的比例为75% ,而整体存活期(overall survival,OS)达 6 个月者占 89%、12 个月者占 79%。良好的疗效也让Novartis在Kyrmiah价格上拥有高议价能力,每次治疗475,000 美元的定价,较干细胞移植(350,000~800,000 美元)而言还是比较合理的,特别是CAR-T 疗法成本原本就相当高昂。
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