帕唑帕尼Pazopanib是一种有效且安全的方案

　　这项针对有限数量患者的回顾性研究表明，无论患者的体能状态或转移灶数量如何，对韩国子宫STS患者使用帕唑帕尼进行挽救治疗的耐受性良好且有效。估计的中位PFS和OS分别为5.8个月（95%CI=3.6-8.1）和20.0个月（95%CI=11.6-28.4）。大多数不良事件是短暂的和自限性的。此外，很少有严重的非血液学毒性，只有3%–6%的患者出现3或4级口腔炎或腹泻。结果与前瞻性临床试验以及韩国回顾性研究中获得的结果相比具有优势。然而，帕唑帕尼的临床获益仅限于LMS患者。在子宫LMS患者中，帕唑帕尼在33%的患者中达到客观缓解，而在其他组织学亚型中为13%。尽管这项研究本质上是回顾性的，并且患者数量有限，但我们的结果似乎表明，除LMS之外的子宫STS患者可能无法从帕唑帕尼治疗中获得临床相关的益处。　　

　　子宫STS是一种不常见但具有侵袭性的间充质肿瘤。由于子宫STS相对罕见，临床决策取决于其他原发部位的STS可用数据。在转移性环境中，抗STS的活性药物包括多柔比星、异环磷酰胺、紫杉烷、吉西他滨和曲贝替定。根据前瞻性II期和III期试验，帕唑帕尼是一种口服VEGFRTKI，已成为既往化疗失败的非脂肪细胞STS患者的主要治疗方法。这2项临床试验共包括44名子宫STS患者，最近发表了亚组分析的结果[8]]。尽管作者得出结论，帕唑帕尼在子宫STS患者中的临床疗效与非子宫STS患者相当，但大多数(89%)患者具有LMS组织学。在本研究中，我们观察到除LMS、ESS或未分化肉瘤以外的其他子宫STS亚型对帕唑帕尼没有反应。这些组织学亚型可能在临床和生物学上都不同，但尚不清楚是否有任何临床或生物学特征会导致帕唑帕尼无反应。　　

　　转移性STS患者的最佳治疗方案选择仍然存在争议，需要仔细考虑个体患者的疾病状态、症状、全身状况和组织学亚型。在一线设置中，决定使用化疗药物，单独或联合使用，应根据具体情况根据其相对优点来确定。最近，不止一些靶向药物在转移性STS患者中显示出有希望的结果。除了帕唑帕尼之外，一种阻断血小板衍生生长因子受体(PDGFR)的新型单克隆抗体olaratumab在与多柔比星联合使用时显示出改善的存活率。虽然我们不知道有多少子宫STS患者被纳入olaratumab试验，但后续的III期试验正在进行中，等待最终结果。　　

　　这项研究的优势包括其单中心性质，将帕唑帕尼作为常规临床实践治疗的患者，以避免选择偏倚。应该指出的是，本研究中包括的患者是来自学术三级癌症中心的连续系列患者，以反映挽救帕唑帕尼的真实世界经验。这确实可能与临床试验患者不同，后者与临床医生的日常实践更相关。也就是说，该研究反映了现实世界的结果，这些结果可能不一定在对选定患者的随机对照试验中看到。另一方面，本研究的局限性包括其回顾性，这可能会使研究容易出现选择偏倚和数据缺失问题。如当前结果所示，可以通过获得连续的患者系列来最小化选择偏差。缺乏中央放射学审查、不同的成像方式以及扫描间隔是潜在的弱点；然而，我们相信它更好地反映了肿瘤学家治疗子宫STS患者的真实经验。　　

　　总之，本研究中获得的结果表明，帕唑帕尼Pazopanib是一种用于韩国子宫STS患者挽救治疗的有效且安全的方案。尽管令人鼓舞的是，韩国子宫STS患者的OS和PFS与III期试验中报告的相似，但临床获益仅限于LMS患者。通过更好的患者选择，可以改善预先治疗的转移性子宫STS患者的临床结果。详情请扫码咨询：