背景：硬纤维瘤/侵袭性纤维瘤病(DT/AF)缺乏可靠有效的药物治疗。手术切除可能是病态的，并不排除复发。辐射可能会带来严重的晚期影响，特别是对年轻患者有害。在我们的机构，我们最近观察到帕唑帕尼治疗青少年和年轻成人(AYA)患者的DT/AF的有希望的结果。
结果：6名3-21岁的DT/AF患者接受过帕唑帕尼治疗；31名DT/AF患者仅接受既定疗法。在两组中，诊断时的中位年龄为16岁，女性患者占50%，最常见的DT/AF部位是四肢。已建立的疗法几乎没有显示出客观反应，因此大多数患者接受了多种疗法。手术切除的复发率为68%。在接受长春碱/甲氨蝶呤治疗的8名患者中，只有1名根据RECIST1.1获得部分缓解(PR)，5名患者病情稳定(SD)；62.5%需要额外的治疗。
在接受舒林酸/他莫昔芬治疗的7名患者中，没有人表现出客观的改善。相比之下，帕唑帕尼在七个肿瘤中的两个中表现出PR的RECIST和在七个肿瘤中的六个中的SD的最佳反应。在先前多次治疗失败的患者中观察到66%的PR。
肠系膜DT/AF也显示PR。T2加权磁共振成像(MRI)的最大体积减少为97%。在T2加权MRI上观察到显着增加的纤维化。患者在1个月内报告疼痛减轻和功能改善。除了1例水肿外，所有其他毒性都对剂量减少有反应，而不会牺牲客观治疗反应。
结论：帕唑帕尼Pazopanib为AYA人群中的DT/AF提供了一种有希望的、耐受性良好的治疗方法，值得进一步研究。详情请扫码咨询：
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