目的：在转移性软组织肉瘤（STS）的治疗中，帕唑帕尼被认为是化疗失败后的标准治疗方法。我们回顾性研究了帕唑帕尼在转移性子宫STS患者中的疗效。
方法：对2013年9月至2015年12月期间接受口服帕唑帕尼800mg每日口服帕唑帕尼作为转移性疾病挽救治疗的35名连续子宫STS患者进行回顾性研究。终点包括缓解率、生存率和安全性。
结果：在35名患者中，27名(77%)的组织学诊断为平滑肌肉瘤(LMS)，中位年龄为57岁（36-70岁）。转移部位的中位数为1个（范围，1-5个），其中肺是最常受累的部位。帕唑帕尼通常耐受性良好：主要的血液学毒性是1/2级贫血(14%)。
在非血液学毒性中，最常观察到1/2级口腔炎(22%)，其次是疲劳和高血压。分别在10(29%)和11(31%)名患者中观察到客观反应和疾病稳定。然而，在LMS患者中观察到大多数临床反应病例：LMS为33%，未分化多形性肉瘤为20%，子宫内膜间质肉瘤为0%。中位无进展生存期和总生存期分别为5.8个月（95%置信区间[CI]=3.6-8.1）和20个月。
结论：在这项“真实世界”回顾性研究中，帕唑帕尼Pazopanib挽救治疗在未选择的子宫STS患者中显示出临床相关的疗效和耐受性。尽管韩国子宫STS患者的结果与III期试验报告的结果相似，但令人鼓舞的是，临床获益仅限于LMS。详情请扫码咨询：
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