在这项研究中，我们回顾性研究了3例BRAF V600E突变复发性胶质瘤和播散性软脑膜病患者，他们接受达拉非尼150mg治疗，每日两次。尽管他们的预后很差，所有的病人都表现出令人印象深刻的反应，一个病人稳定了27个月。此外，我们还能进行体外细胞培养。在这些细胞中，达拉非尼处理导致细胞密度降低和抑制ERK磷酸化。
这些令人鼓舞的结果证实了对脑肿瘤罕见突变进行分子筛选的必要性。此外，我们的结果增加了现有的数据，BRAF V600E是恶性胶质瘤的驱动突变。所有患者均为明显播散性软脑膜病。在这个阶段，预期寿命通常是几周，进一步证实了我们的结果的临床相关性。由于所有患者都患有软脑膜疾病并且对达拉非尼有反应，这证实了达拉非尼越过血脑屏障，并在脑脊液中达到有效浓度。
由于这是一项只有3例患者的回顾性研究，我们无法将我们的结果与其他病例报告或Chamberlain等人用vemurafenib治疗的多形性黄色星形细胞瘤病例系列进行可靠的比较。由于BRAF突变在脑肿瘤中很少见，对其他治疗方法的研究也很缺乏。据我们所知，这是第一个使用达拉非尼治疗BRAF突变胶质瘤成人患者的系列。此外，所有患者均表现为软脑膜病。
这是否代表了一种相关的偏倚，是否可能选择那些特别容易受到达拉非尼治疗的肿瘤，目前还不清楚。尽管如此，我们的结果是有利的，并支持使用达拉非尼治疗BRAF V600E突变的恶性胶质瘤和软脑膜疾病不应成为障碍。
在BRAF突变的恶性黑色素瘤中，达拉非尼通常与MEK抑制剂如曲美替尼联合使用。我们还没有发现BRAF突变胶质瘤患者联合BRAF和MEK抑制治疗的报道。有一项关于达拉非尼和曲美替尼在同基因小鼠胶质瘤模型中的研究。在本研究中，联合治疗在减少肿瘤生长和延长动物生存方面更有效。正在进行的试验评估了达拉非尼和曲美替尼对脑瘤患者的联合治疗。
总之，这项小型回顾性研究表明，达拉非尼dabrafenib对BRAF V600E突变的恶性胶质瘤放疗和化疗进展具有活性。详情请扫码咨询：
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