分为两部分的I/IIa期开放标签研究旨在确定达拉非尼（Dabrafenib）在患有BRAFV600晚期癌症的小儿患者中的安全性，耐受性，药代动力学和初步活性。在越来越多的儿科癌症中发现了BRAFV600突变。BRAFV600E是最常见的突变，已在50％的恶性黑色素瘤儿科患者中发现，与成人患者的发生率相似。在患有朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）的患者中，也有57％的患者观察到了BRAFV600E，并且在年轻患者中更常见。
尽管KIAA1549：BRAF融合是小儿低度神经胶质瘤（pLGG）中最常见的BRAF改变，BRAFV600E突变发生在一系列pLGGs上，包括毛细胞（6.2％），绒毛类（5.0％）和弥漫性纤维星形细胞瘤（8.1％）；神经胶质瘤（20.7％）;和多形性黄体星形细胞瘤。在BRAFV600E突变也已在高级别胶质瘤（HGG），包括胶质母细胞瘤（9％）检测到。这些数据表明，BRAFV600E可能是许多小儿癌症中的靶向驱动突变。
该I期剂量确定部分治疗3到5.25 mg / kg /天的口服达拉非尼的BRAFV600突变阳性的1至<18岁的BRAFV600突变阳性的患者，根据安全性和药物暴露目标确定RP2D。2013年5月至2014年11月，共有27例患者[12例男性；纳入BRAFV600 –治疗后复发/难治的突变实体瘤（低或高级别神经胶质瘤，朗格汉斯细胞组织细胞增生症，神经母细胞瘤或甲状腺癌）的中位年龄，9岁（范围1-17岁）。中位治疗时间为75.6周（范围5.6–148.7周），其中63％的患者接受了52周以上的治疗，而52％的患者在数据截止日期接受了治疗。
怀疑与研究药物有关的最常见的3/4级不良事件是斑丘疹和关节痛（每例2位患者）。没有观察到剂量限制性毒性。药代动力学分析显示，AUC0-12呈剂量依赖性增加推荐的II期剂量5.25 mg / kg /天（年龄<12岁）和4.5 mg / kg /天（年龄≥12岁）的成人暴露水平的实现，分为每天2次相等剂量，每天不超过300 mg 。在这项针对经BRAFV600预处理的多发性肿瘤的儿科患者的首项临床试验中，达拉非尼在达到目标暴露水平时耐受性良好。平均治疗持续时间> 1年，许多患者仍在接受治疗。第二阶段部分也已关闭，将另行报告。现在达拉非尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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