对奥希替尼/泰瑞沙的一线治疗方案的首次评估

　　在本研究中，我们选择了具有代表性的高收入和中高收入国家，以评估奥希替尼（泰瑞沙）作为EGFR突变NSCLC患者的一线治疗的成本效益。 两项先前的研究已评估了奥希替尼作为EGFR T790M突变患者的二线治疗的成本效益。新的癌症药物正在以前所未有的速度发展。从2010年到2013年，用于癌症治疗的药物比2000年至2010年的十年间增加了，而且这些药物的每月费用和总费用也在加速增长。在美国，一年新药的平均成本通常超过$100000.25，因为新抗癌药的成本每年继续以两位数的百分比增长，解决极端医疗保健成本的挑战变得越来越紧迫。

　　然而，据我们所知，本研究代表了对奥西替尼的一线治疗方案的首次评估。 考虑了美国和中国的框架，并证明了奥希替尼在这两种情况下都不具有成本效益。此外，他们得出的结论是，降低奥希替尼的购置成本应能实现成本效益。 Bertranou等在英国评估了奥西替尼的成本效益，该国的药物购置成本通常低于美国。他们发现，基于每次递增QALY的￡50 000阈值，奥希替尼是具有成本效益的治疗的概率为63.4％。

　　在美国，药品价格的透明度是有限的，并且联邦政府对药品价格的控制不足导致世界上药品成本最高。当根据人均消费能力对不同药品价格进行评估时，抗癌药仍然存在30在本研究中，奥希替尼的每月费用为美国人均国内生产总值的29％和巴西人均国内生产总值的101％。有趣的是，在美国，奥希替尼的成本不到第一代或第二代TKI的两倍，而在巴西，它的成本几乎是第一代或第二代TKI的9倍。

　　因此，在巴西，奥希替尼维持成本效益的最高成本不应超过每月3000美元，而在美国，该最高成本可能高达每月12至500美元。这可能导致美国和巴西患者之间在肺癌治疗方面的差异。 成本分担或风险分担之类的其他策略在美国或巴西都没有使奥希替尼具有成本效益。由于与奥希替尼相关的PFS较长（18.9个月），因此费用分摊（2个免费治疗周期）可能无效； 2个仅持续几个月的免费治疗周期可能相对而言太短了一个治疗周期。9而且风险分担可能无效，因为只有一小部分患者将无反应（1％）。风险分担是对应答者比例较低的药物的一种有趣策略，例如用于NSCLC二线治疗的免疫疗法。

　　此外，风险分担要求纳入并维护一个监督系统，该系统具有其自己的一套成本。成本效益研究的一个主要限制是必须采取一套特定的情况，而这些条件永远无法复制现实世界临床方案的广泛性和动态性。成本效益研究是针对当时的特定方案而设计的决策者的决策，因此在方案上的详细差异可能会产生不同的成本效益结果。例如，在巴西，公共和私人卫生使用者之间的社会经济差异非常严重，我们的研究完全基于私人卫生系统。在巴西公共卫生服务中，第一代TKI仍然不可用。 我们研究的另一个局限性是，根据来自FLAURA试验的单个患者数据得出的10年OS估计仍不成熟。

　　在FLAURA研究中，截至本分析之时，两组患者的OS均未达到中值。此外，FLAURA中报道的奥希替尼治疗效果（以危险比表示）仍高于本研究完成时先前为统计意义所计划的限值。尽管我们根据患者的个人数据估算了10年OS，以提供最佳的可用信息，但与第一代和第二代EGFR-TKIs相比，奥希替尼治疗是否会改善OS还为时过早。更多关于奥希替尼详情，如果您有需要购买仿制药版本，可以添加下方微信。