瑞弗兰/艾曲波帕治疗后的生活质量变化

　　患有持续性/慢性免疫性血小板减少症（cITP）的患者血小板计数低，出血和淤青的风险增加，并且经常遭受与健康相关的生活质量（HRQoL）下降。cITP治疗可能会通过增加血小板计数来改善HRQoL或由于副作用而降低它。开放性EXTEND研究评估了艾曲波帕（瑞弗兰）（一种口服血小板生成素受体激动剂）在完成先前艾曲波帕 ITP试验的成年人中的长期安全性，耐受性和疗效。

　　EXTEND的最终结果已发布，并用于评估患者报告的HRQoL随时间的变化以及HRQoL与血小板反应之间的关联。管理了四种经过验证的HRQoL仪器：SF‐36v2，包括物理成分摘要（PCS）和心理成分摘要；动机和能源清单简表（MEI‐SF）；FACIT疲劳分量表（FACIT-Fatigue）;和FACT-血小板减少症分量表六项摘录（FACT-Th6）。对于入组的302例患者，艾曲波帕治疗的中位持续时间为2.37年。所有4台HRQoL仪器均显示了随时间变化的基线平均正值，并根据患者的基线特征和抢救疗法进行了调整，并且与血小板反应呈正相关（血小板计数≥30×109/升;≥50×109/升;且≥50×109/ L和> 2倍于基线）。

　　从基线开始的改善在3个月内开始，并持续了5年，治疗了FACIT-疲劳和FACT-Th6（几乎所有时间点P<.05）；SF-36v2 PCS的使用期限为2.5年，而MEI-SF的使用期限则较不稳定。总之，除了艾曲波帕增加血小板计数和减少出血/瘀伤外，它还减轻了疲劳，对出血和瘀伤的担忧，并改善了许多患者（尤其是反应者）的身体机能。

　　艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，已被批准用于治疗1年以上对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除反应不佳的成人和儿童的cITP。艾曲波帕提神血小板生成通过结合血小板生成素受体的跨膜结构域和诱导增殖和巨核细胞分化的影响。有研究表明，与波帕治疗往往增加血小板计数，一般是通过健康志愿者和患者CITP，造成丙型肝炎相关肝硬化血小板减少症，重度再生障碍性贫血耐受性良好。

　　考虑到艾曲波帕格在EXTEND中长期治疗cITP的有效性（艾曲波帕格扩展剂量研究），该分析探讨了持续进行艾曲波帕格治疗对HRQoL的影响。这项研究的具体目标是评估：（a）所有患者报告的HRQoL与基线相比随时间的变化，以及（b）患者报告的HRQoL与血小板反应之间的关联。

　　这项研究发现，在基线后3个月内开始对持续性/ cITP的成年人进行艾曲波帕长期治疗期间，HRQoL得分与基线相比出现正平均变化。特别是，对于与疲劳有关的HRQoL措施以及对出血和瘀伤及其对日常活动的影响的关注，改善持续了5年；对于与身体健康相关的措施，则持续了2.5年，强调了这些作用的一致性。约有80％的接受艾曲波帕治疗的持续性/ cITP患者经历了至少一次HRQoL从基线水平的改善，改善常见于基线后一年内。

　　在艾曲波帕治疗期间，至少有50％-64％的患者至少达到一次MID超出临床意义的HRQoL从基线开始。超过一次MID的HRQoL改善在至少50％-60％的患者中维持了至少6个月。考虑到随着时间的推移自然会减少对收益的感知，可用于评估耐用性的数字（在试验期间的任何时间点）以及随着时间推移进行的评估的频率较低和较低，因此这些发现是保守的。然而，这些结果仍然表明，随着时间的推移，艾曲波帕治疗与HRQoL改善呈正相关。

　　在本研究中，通过SF-36v2仪器测量的持续性/ cITP患者的基线HRQoL低于美国一般人群的基线。但是，它与之前的艾曲波帕和romiplostim，一种肽体和血小板生成药物以及其他ITP队列研究中观察到的分数相似。HRQoL相对于基线的正平均变化始于3个月的评估，并持续了FACIT-Fatigue和FACT-Th6治疗5年以及SF-36v2 PCS持续2.5年。四分之一至三分之一的患者在开始艾曲波帕的90天内达到了HRQoL改善，一半的患者在开始治疗后的一年内获得了改善。在开始治疗后的一年内实现最佳改善与临床试验的分期设计相一致，在该试验中，像泼尼松这样的伴随药物的逐渐减少可能会延迟几个月。微信扫描下方二维码了解：