艾曲波帕/艾曲泊帕对难治性AA有不错的疗效

　　最近，据报道，艾曲波帕（艾曲泊帕）在40％的难治性AA患者中引起临床上血球计数的显着增加和/或输血需求的降低，并且其中一些患者实现了多谱系反应。然而，到目前为止，很少使用已取得这种药物难治性斑秃患者，有43例可预期的数据来自美国国立卫生研究院从另一单中心研究，其中包括来自中国的十名患者和数据。我们回顾性收集了2012年至2016年期间接受艾曲泊帕的所有患者的数据。确定了46例在ATG治疗后因复发/难治性AA接受艾曲泊帕的患者（n = 35）或作为一线疗法（n = 11）。

　　我们证实了艾曲泊帕的整体功效，该功效产生46％的红细胞和血小板输注独立性。根据NIH标准，在74％的复发/难治患者中观察到一种以上血统的血液学改善，但在ATG初治患者中也观察到64％，而三谱系改善分别观察到27％和34％。为患者的标准治疗不具有HLA相合同胞供体谁是马ATG加环孢素A的关联，虽然30％的显示主要耐火度到该处理和初始反应复发的30％该第一治疗后。在这种情况下，可以在诊断AA后的第一年中考虑在年龄较小的患者（30岁以下）中从匹配良好的无关供体进行移植，但目前不匹配的无关供体的结果尚不理想。

　　因此，整体上将有大量患者被认为是难治性的，可能会受到传染性并发症和强化输血支持的影响，主要是伴有铁血铁血病和同种免疫作用。直到最近，针对没有组织相容性供体的患者的标准二线治疗是使用兔，马或抗CD52抗体进行的第二次免疫抑制疗程，其总应答率为30％。这后一种治疗需要大量的住院和细心，靠近随访因为初始恶化输血需求和诱导的免疫缺陷，从T细胞耗竭引起的。

　　艾曲泊帕是一种口服血小板生成素模拟物，在门诊患者中易于使用。在这项研究中，我们确认总体血液学应答为71％，其中几乎有一半的应答者实现了三联谱改善。在这种情况下，唯一的选择是雄激素，例如羟甲羟吗啡酮，它们在ATG加CsA出现之前曾用于治疗AA，实际上，仍在复发/难治性环境中仍用于治疗某些体质性AA患者。但是，关于特发性AA的可用数据非常稀少，尤其是在复发/难治性患者中。此外，长期接触雄激素后，副作用很常见。根据我们的经验，艾曲泊帕的耐受性非常好，只有一名因转氨酶水平升高而停止服用该药的患者出现轻度肝功能不全。总体而言，我们的经验使我们更倾向于在这种情况下使用艾曲泊帕。

　　正如已经提到的，有11例患者接受了单独的艾曲泊帕作为一线治疗（n = 9）或与CsA联合治疗（n = 2）。这些患者由于年龄（中位年龄为74岁，而中位数为74岁，患有复视或合并症（尤其是肾功能不全的患者，不能使用CsA）为53年。在该亚组中，我们观察到6个月时血液学改善和输血独立性的比率达到40％，与年轻患者相比，死亡率没有增加。在这个特定人群中，治疗选择大多数时候都受到限制，包括生长因子，输血支持和抗生素。尽管需要通过前瞻性对照试验进行确认，但单独的艾曲泊帕在这些特定患者中可能是一个合理的选择。值得注意的是，在该组中，反应似乎较慢，因为在治疗的前三个月未观察到反应。因此，在这种特定情况下，艾曲泊帕不应过早停用。

　　总之，在该分析和先前发表的研究中，艾曲泊帕在大多数难治性AA患者中均显示出令人信服的疗效。我们还证实，艾曲泊帕能够在一半的应答者中恢复三系造血功能。在治疗后长达6个月的时间内，总体上可接受的毒性反应被确认为反应。该报告基于现实生活中的临床实践。微信扫描下方二维码了解：