艾曲波帕（瑞弗兰）首先在一项针对慢性ITP成人患者的试验中进行了评估。 Bussel等首先评估了艾曲波帕在难治性慢性ITP成人患者中的疗效和安全性，并证明了血小板计数呈剂量依赖性上升。艾曲波帕的耐受性良好，不良反应极少。Bussel等人的研究还表明，艾曲波帕的治疗减少了对伴随疗法和抢救疗法的使用，并改善了与健康相关的生活质量。于2008年首次获得FDA批准的艾曲波帕用于ITP成人患者。随后的成人三期双盲，安慰剂对照研究表明，对于大多数慢性ITP患者（约70％至80％），艾曲波帕可有效提高血小板计数并减少出血。对艾曲波帕的反应在本研究中，定义为在研究期间的任何评估点血小板计数达到50至400×109/L。
在儿童PETIT试验中评估了儿童艾曲波帕的疗效和安全性，该试验评估了ITP的儿科患者（PETIT：慢性特发性血小板减少性紫癜对儿童血小板减少症患者艾曲波帕的疗效和安全性研究； PETIT2：一项新的研究儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP）的药物，这是一种血小板计数低的血液疾病，可导致容易瘀伤，牙龈出血和/或体内出血。 PETIT和PETIT2是2期和3期随机，多中心，安慰剂对照试验。24ITP年龄1至17岁的儿童持续了6个月或更长时间，入组时血小板计数<30×109 / L至少接受过1种ITP的既往治疗。接受稳定剂量的慢性ITP治疗的患者可以继续进行伴随治疗。
PETIT是一项3部分，多中心的2/3期试验。该研究将每个年龄段的少数儿童纳入24周开放标签剂量确定阶段，随后将患者纳入7周随机，双盲，安慰剂对照试验阶段PETIT2是一项17天至24周的开放标签扩展计划。PETIT2是一项在北美和南美，欧洲和亚洲12个国家/地区的38个中心进行的3期，2部分随机，多中心，安慰剂对照研究。 该研究包括13周随机，双盲，安慰剂对照部分，然后是24周开放标签治疗期，所有患者均接受艾曲波帕。
在这些研究中使用艾曲波帕可以改善血小板计数，降低出血严重性，并减少或中断ITP的同时治疗。总体而言，艾曲波帕被证明是安全且耐受性良好的。在PETIT和PETIT2中，主要结果都是在不进行急救治疗的情况下血小板计数≥50×109 /L。急救治疗的定义是伴随治疗的剂量增加以及需要额外治疗，血小板输注或脾切除术.
儿童的ITP工具（KIT）问卷用于评估儿童ITP患者与健康相关的生活质量。 KIT问卷由PETIT试验中的研究参与者完成，但未在PETIT2试验中完成。在PETIT的开放标签部分治疗24周后，服用艾曲波帕的患者的KIT得分有所增加，但这些改善两组之间的差异无统计学意义。21已证明艾曲波帕可改善成年人的健康相关生活质量，并且肯定值得在儿科人群中进一步研究。总体而言，艾曲波帕的耐受性良好。在PETIT和PETIT2中，在试验期间报告的最常见不良反应包括头痛，上呼吸道感染，鼻咽炎，腹泻和转氨酶。在两项试验中，临床上都没有发生重大的不良事件。因为存在严重且可能危及生命的肝毒性风险。
在成人研究中，少数接受艾曲波帕的患者的丙氨酸转氨酶（ALT）浓度增加≥2×正常上限.在RAISE随机3期试验中，间接高胆红素血症见于（在接受艾曲波帕治疗的患者中，有4％的患者，其中3例患有吉尔伯特综合征，其中1例曾患有肝病.23肝功能检查和胆红素水平的所有异常都随着药物的停止而恢复正常。 总的来说，肝胆水平的变化是轻度的，没有临床后果，并且在停药后已得到完全纠正。在这2个试验中，有4.7％的患者的ALT水平≥3×ULN。26在PETIT的开放标签部分和肝组织中，有3％的患者因肝胆实验室异常继而退出。艾曲波帕是现在非常好的增加血小板的药物，对于患者身体的恢复起到了很大的作用，现在您有需要购买，更多详情可咨询下方微信。
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