艾曲波帕/艾曲博帕的有效性和安全性

　　摘要目的:

　　评估艾曲博帕在慢性免疫血小板减少症(ITP)患者中的有效性和安全性。

　　材料与方法:

　　285名慢性ITP患者(187名妇女，65.6%；98名男性(34.4%)在55个中心被纳入这个回顾性队列。根据血小板计数(/mm3)评估治疗效果，定义为完全(>血小板计数10万/mm3)、部分(3万-10万/mm3或治疗后血小板计数加倍)或无反应(<3万/mm3)。记录临床表现、描述特征、对治疗的反应和副作用。分析描述性、临床和血液学参数之间的相关性。

　　结果:

　　诊断时中位年龄为43.9±20.6岁(范围:3-95)，随访时间为18.0±6.4个月(范围:6-28.2)。总有效率为86.7%(n=247)。182例(63.8%)和65例(22.8%)患者分别观察到完全和部分缓解。38例患者(13.4%)对艾曲博帕治疗无反应。60岁以上患者68例，总有效率为89.7%(n=61)，80岁以上患者12例，总有效率为83%(n=10)。考虑到治疗前的血小板计数，在治疗的第1、2、3、4、8周，艾曲博帕明显增加血小板计数。随着局部或完全缓解所需时间的增加，对治疗的反应显著降低。治疗后达到最大血小板水平的时间变化很大(1-202周)。值得注意的是，艾曲博帕治疗后的最大血小板计数越高，出现副作用的可能性就越大。最常见的副作用是头痛(21.6%)、虚弱(13.7%)、肝毒性(11.8%)和血栓形成(5.9%)。

　　结论:

　　目前的研究结果表明，即使是老年慢性ITP患者，艾曲博帕也是一种有效的治疗选择。然而，必须密切监测患者在治疗期间的反应和副作用。由于在整个随访期间，反应和副作用可能是可变的，因此应该对患者进行动态评估，特别是在血栓形成危险因素方面。

　　本研究的目的是研究在日常实践中与慢性ITP治疗后的治疗反应和副作用相关的变量。这组患者对艾曲博帕的总体反应为86.3%。这一发现与之前的前瞻性和回顾性研究一致。我们的数据显示，治疗前、治疗中、治疗后的血小板计数、最大血小板计数、随访时间和达到>30000/单次升血小板计数的天数可以预测治疗反应。在治疗后血小板计数较高的患者中，副作用明显更常见。在我们的ITP队列中，使用艾曲博帕治疗期间达到最大血小板水平的时间变化很大(1-202周)。依尔妥布帕格治疗慢性ITP过程中不同时期的血小板计数可能在治疗反应和副作用方面具有重要意义。总的来说，对治疗的反应和副作用在老年人群中是相似的，而血栓形成在80岁以上的患者中更常见，尽管病例数量很少。

　　对于慢性ITP，治疗的目标是提供足够的血小板水平，以避免大出血和最小化治疗相关的毒性。血小板计数≥30000/mol/L的患者应该有充分的止血作用，一般没有出血史的患者不需要治疗。血小板计数高于正常最小-最大限度的ITP患者可能有血栓或血栓栓塞并发症的风险。必须努力提高血小板的功能能力和成熟程度以及血小板计数，以克服慢性ITP患者的出血问题，同时减少副作用，特别是严重的血栓并发症。

　　我们的结果表明，在艾曲mbopag治疗过程中不同时间间隔获得的血小板计数可以作为治疗反应和副作用发生的重要预测因子。对皮质类固醇、免疫球蛋白或利妥昔单抗等治疗反应不足的患者也可能适合接受艾曲博帕治疗。必须定期进行血小板计数和密切随访，以监测治疗的有效性和潜在的安全问题。

　　接受艾曲博帕临床试验的患者出现了动脉和静脉血栓形成。在RAISE研究中接受艾曲博帕治疗的135例患者中，有3例(2.2%)出现静脉血栓形成。这项延伸性研究对299名患者进行了长达5年的随访，报告了9名静脉血栓患者和7名动脉血栓患者(5.4%)。在本研究中，观察到静脉血栓形成12例(5.9%)，动脉血栓形成5例(1.7%)。虽然艾曲博帕在治疗过程中普遍耐受良好，但有报道称有一过性的丙氨酸转氨酶升高和间接胆红素浓度升高，可能与UGT1A1对艾曲博帕和胆红素的代谢有关。所有转氨酶异常均得到解决；然而，氨基转移酶和胆红素水平必须在开始治疗前和治疗期间监测，并应在必要时停止治疗。在目前的研究中，没有一个病人在肝脏测试中出现需要永久停用药物的情况。在RAISE研究的135名患者中，30%头痛，10%疲劳，而在目前的研究中，4.2%的研究组报告头痛，1.8%报告疲劳。在随访中突然死亡的病人在最后一次就诊时血小板正常，确切的死亡原因临床上归因于心脏事件。

　　目前试验的主要局限性包括回顾性设计、缺乏对照组以及社会、遗传、环境、代谢和种族因素对治疗结果和副作用的可能影响。

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