分化型甲状腺癌因癌细胞膜上表达钠碘转运蛋白,具有摄碘的功能,因而放射性碘131治疗有效,这也是经典的靶向治疗方法。但在临床上,仍存在部分碘治疗无效的患者。而新型分子靶向治疗药物的出现,为碘难治性甲状腺癌患者带来了新的希望。DECISION研究纳入417例局部晚期或转移性、进展性、放射性碘难治性、分化型甲状腺癌患者,结果表明,与安慰剂相比,索拉非尼(索拉菲尼)可使PFS延长近1倍,同时,大部分患者疾病稳定,其中一部分患者的肿瘤明显缩小。
可以说,索拉非尼作为甲状腺癌领域首个获批的新型靶向药物,其在之后的研究探索中发挥了标杆作用。但放眼整个甲状腺癌领域,目前在治疗方面仍存在一些困难。目前所有的靶向治疗药物基本只表现出了PFS方面的获益,OS获益的数据有限,甚至没有获益。如何在当前基础上,延长患者的OS是临床面临的重要问题。
目前,在持续复发或转移性甲状腺癌,尤其是分化型甲状腺癌的诊疗观念上,靶向治疗的普及性仍有待提高。在今年修订的CSCO指南中,索拉非尼仍为唯一的一个I类推荐药物。靶向治疗药物不良反应虽然较化疗轻,但仍有其特有的副作用,如索拉非尼的皮肤反应较多,不良反应的预防及处理会影响到靶向药物的广泛应用。
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