目前，治疗进展性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR-DTC）的方法比较少，常规化疗效果有限，且毒副作用也比较多。而基于对甲状腺癌生物学更深入的了解，靶向治疗得到了发展。索拉非尼（多吉美）和仑伐替尼（乐伐替尼）已经获得美国FDA和欧洲EMA批准，用于治疗RR-DTC。
索拉非尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（MKI），在多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验中，索拉非尼组较安慰剂组延长中位无进展生存期（PFS）（10.8个月 vs 5.8个月，P< 0.0001）。而仑伐替尼同样是一种MKI，其Ⅲ期临床试验中对比安慰剂，仑伐替尼显著延长中位PFS（18.3个月 vs 3.6个月，P< 0.001） 。
此外，对于甲状腺髓样癌的靶向治疗，还有凡德他尼和卡博替尼。靶向药物治疗RR-DTC常见的副作用包括高血压、腹泻、手/足皮肤反应、皮疹、疲劳、黏膜炎、食欲不振、体重减轻。一些MKI可能出现非常严重的不良事件，如心律失常等。临床应用过程中需要定期对患者进行评估，以便尽早发现毒性反应，并及时进行干预。
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