艾曲博帕目前已获得了FDA和EMA以及世界范围内许多国家的注册批准。由中国研究人员牵头的艾曲博帕治疗中国慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的III期临床研究，具体评价了艾曲博帕作为TPO受体激动剂（每天口服一次，共6 周治疗）在经治的中国成年慢性ITP患者中的短期疗效（第一阶段），并在随后的24周开放期评价了PK和PD情况（第二阶段）。
这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究（第一阶段），纳入经治的成人（≥18岁）慢性ITP患者，血小板＜30×109/L ，以2:1的比例将患者随机分入治疗组（n=104）和对照组（n=51），两组患者的基本特征如表1所示。艾曲博帕初始剂量为25 mg每日1次，如果连续治疗2周后血小板疗效（>50×109/L）未达到，则每2周按25 mg 每日1次的剂量增加，最大剂量为75 mg每日1次，以维持血小板计数达到50×109/L~250×109/L；血小板＞150×109/L时，开始减量；血小板＞250×109/L时停药，停药后如血小板下降至≤100×109/L时，以低剂量重新开始治疗。研究的主要终点为6周后在不接受抢救性治疗的情况下血小板计数≥50×109/L的患者比例。
结果表明，治疗6周后，艾曲博帕治疗组有57.7%患者达到血小板计数≥50×109/L，而对照组仅6%，治疗组出现应答的患者比例明显高于安慰剂组。与既往欧美和日本的类似研究结果一致。艾曲博帕治疗组的中位血小板计数在治疗后第1~2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L ，并在随后的治疗随访中维持该水平。艾曲博帕首次达到血小板计数>50×109/L的中位反应时间为3.14周。治疗随访中，艾曲博帕组患者接受抢救性治疗的比例显著减少。安全性方面，艾曲博帕相关不良事件（AE）主要包括：ALT/AST水平升高、间接血胆红素升高、高血钾、总胆红素升高、血红蛋白升高、中性白细胞计数升高、头痛和皮疹等，艾曲博帕组药物相关AE略高于安慰剂组，但严重AE低于安慰剂组。
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