十几年前,慢性粒细胞白血病(CML)无有效治疗药物,只有通过异基因造血干细胞移植才能治愈。第一代靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)伊马替尼的出现显着提高了 CML 的预后,许多患者通过口服药物就可实现长期缓解。随后第二代 TKIs 如尼罗替尼、 达沙替尼快速发展,具有更高的敏感性和更优的选择性抑制性,但同时也带来各种毒副作用。
美国及欧洲国家治疗指南推荐标准剂量伊马替尼、尼罗替尼和达沙替尼作为 CML 慢性期一线治疗药物,但仍留有一些重要的问题:二代 TKIs 调整为治疗推荐一线药物,在提高疗效的同时,是否也可提高总生存率?二代药物这种调整是否优于其它的药物?Preetesh Jain 和他的同事观察来自美国单中心五个临床试验的 482 例 CML 慢性期患者,随机接受一线药物伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼治疗,通过对照研究比较这三种药物的疗效。
结果显示,在年龄相近的试验组,该试验所得结果与类似的小型试验结果相似。但值得注意的是,此项研究结果显示,当一线药物应用尼罗替尼或达沙替尼时,两种药物疗效及影响预后情况相同。小型试验调查结果与 Preetesh Jain 等调查相同。这一信息对血液科医生临床试验极具价值,他们可根据每个患者不同的并发症及不同的毒性反应选择不同的治疗方案。
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