近日,致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布,美国FDA允许其在研产品UCART123的临床试验继续进行,治疗急性骨髓性白血病,以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。
本次成为众人关注焦点的UCART123是一款“通用型”CAR-T疗法,在细胞的来源上与传统CAR-T疗法有所不同。在传统CAR-T疗法中,研发人员需要从患者体内提取T细胞,插入嵌合抗原受体(CAR),使T细胞针对癌细胞上的特定抗原,再把这些改造后的T细胞输回到患者体内治疗癌症。通用型CAR-T疗法则可以对异体T细胞进行提前制备,随时提供给患者。此外,它也不受患者自身T细胞质量的影响。
这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。今年2月,它成为了首款经过美国FDA批准进入临床试验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组,接受治疗。新药研发的道路从来不是坦途,突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中,一名患者不幸去世,这也让美国FDA在9月4日决定暂停这项试验,好在安全性上做重新设计。
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