在CAR-T细胞疗法的研发初期,诺华成立了专门独立的基因和细胞疗法团队(Gene and Cell Therapy Group) 来推进CAR-T细胞疗法的研究,这也是CAR-T细胞疗法能够在药物研发管线中迅速推进的一个重要原因。
2016年8月,诺华的CAR-T细胞疗法技术已经日渐成熟。为了更有效地利用诺华整体的研发资源,扩展CAR-T细胞疗法的适用范围,诺华将基因和细胞疗法团队整合到诺华的研发大团队中,并且全力推动CTL019疗法治疗儿童和青少年中复发或难治型(r/r)B细胞型急性淋巴性白血病(ALL) 的研发。
诺华成功获得肿瘤药物咨询委员会的关键因素是在儿童和青少年患者中获得6个至12个月的高生存率数据。针对CTL019获批的优先审评资格认定和BLA提交是基于诺华资助的ELIANA研究(NCT02435849)结果,该研究是首个全球CAR-T细胞试验,在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和日本等国家地区招募了患者。 在这项2期研究中,输注CAR-T细胞的患者中有82%(41例)在输注后三个月达到完全缓解或不完全血细胞计数恢复的完全缓解,达到了临床主要终点。该试验的详细数据曾在2016年12月的美国血液病学会(American Society of Hematology)会议上得到提交报告。
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