Kymriah定价为47万5千美元,比预测价格略低。考虑到这是一次性治疗,而百健的SMA药物SPINRAZA要长期使用还定价每年75万,所以Kymriah定价不算高。儿童rrALL美国每年只有500左右病人,所以这个产品本身的商业价值有限。Kite的Axi Cel也有望近期上市(PDUFA日期为11月29日),这将成为第一个成人ALL细胞疗法,这个市场稍大一点。Juno现在落后较多,但也有望在明后年上市一个CAR-T药物。
对Kymriah价值的评价不应该是这个单一产品的商业回报,而是CAR-T这个技术的颠覆性。在某种程度上看Kymriah类似怀特兄弟的雏形飞机,虽然那架没有窗子的飞机只飞行了30几米,但奠定了现代飞行的基础。15年后Alcock和Brown成功飞跃大西洋,50年后人类首次摆脱地球引力的束缚。CAR-T的前景也可能同样广阔,虽然CAR-T面临双特异抗体、ADC的竞争,但这毕竟是一个全新的治疗体系,有些优势现在可能还难以预测。
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