2017年8月30日,FDA批准诺华(Novartis)的CAR-T疗法Kymriah(CTL-019)上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞急性淋巴性白血病。CAR-T这个名词开始被普通人熟知。2017年10月18日,FDA批准凯特(Kite)的CAR-T疗法Yescarta(KTE-C10),用于治疗复发性或难治性的特定类型成人大B细胞淋巴瘤。Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法,是第一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。2017年可以说是CAR-T的元年了,这一年诞生了人类历史上首款CAR-T疗法,也诞生了首款被FDA批准的基因疗法,这一系列的大事件也宣告了一个波澜壮阔的细胞治疗时代的到来。
CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。是将识别肿瘤相关抗原的单链抗体(scFV)和T细胞的活化基序结合为一体。也就是将抗体对肿瘤抗原的高亲和性和T淋巴细胞的杀伤机制相结合。通过基因转导方法转染T淋巴细胞,赋予T细胞肿瘤靶向性、更强的杀伤活性和持久的杀伤力。从而使其能特异性地识别和高效杀伤肿瘤细胞。简单一点说,CAR-T就是把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造,令其识别肿瘤细胞表面的抗原,然后把这些细胞输回病人体内,达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。
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