UCART与自体型CAR-T有一些共同特征:它们都由慢病毒转染从而携带识别肿瘤上特定抗原的嵌合抗原受体CAR;它们通过CAR识别肿瘤细胞从而发挥杀伤作用。UCART的独特点在于原材料是健康捐献者的血液,并不依赖于病人的淋巴细胞;并非定制的细胞疗法,而是能够现货供应,为更多的病人提供治疗;UCART通过TALEN基因编辑技术,敲除TCR等相关基因,避免移植物抗宿主病,敲除PD1等免疫检查点,进一步增强CAR-T细胞的功能。
目前Cellectis公司有两款UCART产品正处于临床实验阶段,UCART19和UCART123。其中UCART19携带靶向CD19的CAR,主要用于治疗急性淋巴白血病(ALL);UCART123携带靶向CD123的CAR,CD123主要在急性髓细胞性白血病(AML)以及BPDCN的白血病细胞上表达。UCART19和UCART123都采用的是第二代CARs,使用了鼠源的scFV,含有41BB和CD3ζ两个共激活结构域;此外在CAR上还添加了一个RQR8基因,RQR8是一个136aa的蛋白,它能够被CD34的抗体QBEnd10识别,因此能够通过Miltenyi CliniMACS的CD34筛选系统进行临床级别的分选;此外RQR8还含有两个利妥昔单抗的模拟表位,能够在发生安全问题时,通过利妥昔单抗迅速清除CAR-T细胞。
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