Kymriah是首个上市的CAR-T药物,被FDA认同应该说比被吉利德认同更为重要,这标志肿瘤治疗进入一个崭新的时代。Kymriah是首个活体药物,理想情况下不仅不会被代谢清除,还会在体内扩增。Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法,因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。由于这些细胞需要在体外基因改造,所以有人也把它叫做基因疗法,但这个叫法很多人不同意,因为CAR-T和体内基因疗法有较大区别。
CAR-T的临床试验开始只有5年多一点,但竞争激烈、进展迅速(尤其考虑这类全新药物特有的未知因素),如同飙车。这类药物在部分血液肿瘤如ALL和多发性骨髓瘤产生惊人的应答率,但也可能发生严重的副反应。第一个儿童患者Emma Whitehead发生严重CRS,幸好医生及时发现她IL6水平超出正常人1000倍,并正确使用了IL6抗体Actemra控制了病情。除了CRS,脑水肿也是一个常见毒性。
Juno的JCAR015在临床试验中先后造成5人因脑水肿死亡,后来Juno自愿终止了ROCKET试验。今年Kite的Axi Cel也在NHL患者临床试验造成一例脑水肿死亡,但Kymriah在临床试验中无死亡事件。CAR-T的生产、配送也相当复杂,诺华将今年建立25个CAR-T移植中心,明年增加到35个。应对不良反应是CAR-T疗法的一个主要部分,需要良好的急救设施。
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