CAR-T用于白血病、淋巴瘤治疗所面临的诸多挑战是值得关注的。可能最重要的是，CAR-T是FDA批准的第一个转基因疗法，由于存在细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性的风险，在审批上的严格程度和传统疗法有所不同，FDA要求医师完成不良反应管理的培训。另外，开发细胞治疗的最大挑战之一是缺乏临床前模型来评估这些复杂疗法在人体试验之前的安全性和有效性，或者说在面对早期临床研究中所发现的安全问题如何做出调整尚缺少依据。
对于CAR-T产品需要非临床与临床研究并重、采用研究全过程的风险管理措施。目前，CAR-T产品临床试验中已报道的不良反应包括细胞因子风暴（CRS）、神经毒性、脑水肿、肿瘤溶解综合征、中靶-脱瘤效应，以及移植物抗宿主病、插入性突变等。由于尚未有相关动物模型能预测CRS与神经毒性等毒性，临床试验中建议根据已有的非临床数据、人体数据或结合同类产品的相关信息制定风险控制措施。
非临床研究评价的目的是为了评估并管控拟定临床方案的风险以保障受试者安全，如果已有临床数据经过评估后可保证临床受试者安全性，CAR-T产品IND期间的非临床研究可以本着具体品种具体分析的原则免除不必要的动物试验。对于全新靶点的产品，需关注概念验证过程的重要性，此时采用替代产品进行药效研究具有重要意义；对于新技术产品需要根据产品特性和设计原理进行相关研究以提示其有效性和安全性。
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