实际上,CAR-T这一概念早在1993年就被以色列科学家Zelig Eshhar提出,经过20余年研究改进,最近几年在临床上取得突破,但目前它的成功还局限于少数血液系统癌症,没有证据对实体肿瘤有效。全球数家公司的CAR-T疗法已经在白血病患者中产生令人印象深刻的缓解率,但较高的复发率影响了CAR-T长远发展的潜力。
但是,CAR-T疗法有细胞因子风暴、神经毒性、脱靶效应等严重的副作用,JUNO公司的CAR-T细胞JCAR015治疗造成多名患者出现脑水肿和因神经毒性死亡,从而停止了开发。而Cellectis公司的通用型CAR-T细胞UCART123临床试验治疗的首例受试者就因脱靶效应死亡,被FDA叫停。
诺华已上市的CAR-T细胞Kymriah具有可接受的安全性,但针对的是难治或者复发的白血病,也就是说,遇到其它疗法都不行的患者才会推荐用CAR-T。试验显示,CAR-T能够穿过血脑屏障,引发免疫响应,那么CAR-T很可能因为相同的机制穿越胎盘屏障,生殖毒性问题必须得到关注。
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