RESPONSE-2 是一项 3 期研究，比较鲁索替尼（ruxolitinib）与最佳可用疗法 (BAT) 在无可触及脾肿大的羟基脲耐药/羟基脲不耐受真性红细胞增多症 (PV) 患者中的疗效和安全性。该分析评估了患者在第 80 周完成访问或停止研究后鲁索替尼的有效性和安全性的持久性。终点包括达到血细胞比容控制的患者比例 (< 45%)、在第 28 周达到完全血液学缓解 (CHR) 的患者比例以及血细胞比容控制和 CHR 的持久性。在分析时，93% (69/74) 随机分配至鲁索替尼的患者正在接受鲁索替尼治疗；而在 BAT 组中，77% (58/75) 的患者在第 28 周后换用了鲁索替尼。
到第 80 周，没有患者继续使用BAT。在第28周达到血细胞比容反应的患者中，鲁索替尼组维持反应至第 80 周的概率为 78%。在第 80 周，鲁索替尼组 18 名患者 (24%) 和 BAT 组的2名患者 (3%) 实现了持久的 CHR。鲁索替尼的安全性与之前的报告一致。这些数据支持鲁索替尼治疗也应被视为无可触及脾肿大的羟基脲耐药/羟基脲不耐受 PV 患者的标准治疗。
鲁索替尼是一种JAK1/2抑制剂，与最佳可用疗法 (BAT) 相比，在控制 HCT 和改善 HU 未充分控制的 PV 患者的脾肿大和症状方面表现出优越和持久的反应。根据 RESPONSE 研究的主要分析结果，鲁索替尼被美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准用于治疗对 HU 反应不足或不耐受的 PV 患者。来自 RESPONSE研究的亚组分析表明，基线脾肿大的程度不是鲁索替尼治疗 HCT 控制或脾体积减少的决定因素。
随机 3b 期 RESPONSE-2 研究的结果进一步证实了这一点，该研究针对的是对 HU 反应不足或无法接受的 HU 副作用且脾无法触及的 PV 患者。在 RESPONSE-2 研究中，鲁索替尼在第28周提供 HCT 控制控制方面优于 BAT（主要终点；鲁索替尼与 BAT 组中 62% 与 19% 的患者；P < 0.0001），诱导完全血液学缓解 (CHR)和改善疾病相关症状，无论研究患者群体中是否存在脾肿大。鲁索替尼现在的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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