骨髓纤维化是一种慢性骨髓增生性肿瘤，其特征是脾肿大、血细胞减少、骨髓纤维化和虚弱症状，包括疲劳、体重减轻和骨痛。Janus 激酶 2 (JAK2) 发生在大约 50% 的患者中。唯一批准用于骨髓纤维化的 JAK2 抑制剂是 JAK1 和 JAK2 双重抑制剂鲁索替尼（ruxolitinib）。迄今为止，在临床试验中，58-71% 的接受鲁索替尼治疗的患者尚未达到主要终点，即通过 MRI 或 CT 评估的脾脏体积比基线减少 35% 或更多。此外，超过 50% 的患者在 3-5 年后停止鲁索替尼治疗。基于这种未满足的需求，我们研究了 Fedratinib（一种 JAK2 选择性抑制剂）在鲁索替尼耐药或鲁索替尼不耐受骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。
这项单臂、开放标签、非随机、2 期、多中心研究在 9 个国家的 31 个地点进行，招募了目前诊断为中危或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症骨髓纤维化，在治疗至少 14 天后发现对鲁索替尼耐药或不耐受。其他主要纳入标准是可触及的脾肿大（左肋缘下≥5 cm）、东部肿瘤协作组的体能状态为 2 或更低，以及预期寿命为 6 个月或更少。患者以 400 毫克的起始剂量每天一次口服费拉替尼，连续六个 28 天周期。主要终点是脾脏反应（定义为在中央成像实验室通过盲法 CT 和 MRI 确定脾脏体积减少≥35% 的患者比例）。我们仅对符合方案的人群（接受费拉替尼治疗的患者，其基线和至少一项基线后脾体积测量值可用）进行了主要分析，并对接受至少一剂费拉替尼的所有患者进行了安全性分析。
2012 年 5 月 8 日至 2013 年 8 月 29 日期间，共有 97 名患者入组并接受了至少一剂费拉替尼。在 83 名可评估的患者中，46 名（55%，95% CI 44-66）达到了脾脏反应。常见的 3-4 级不良事件包括贫血（97 名患者中的 37 名 [38%]）和血小板减少症（97 名患者中的 21 名 [22%]），其中 18 名（19%）患者因不良事件而停药。研究期间有七名 (7%) 患者死亡，但没有一例死亡与药物有关。其他fedratinib 试验中的Wernicke 脑病疑似病例导致研究终止。
这项 2 期研究达到了其主要终点，表明对鲁索替尼耐药或对鲁索替尼不耐受的骨髓纤维化患者可能会使用 Fedratinib 获得显着的临床益处，尽管以一些潜在的毒性为代价，这需要进一步评估。Fedratinib 在这种情况下的发展目前正在评估中。鲁索替尼现在的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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