对于不能耐受强化化疗的急性髓系白血病 (AML) 患者，有效的治疗选择是有限的。一项国际 Ib/II 期研究评估了维奈托克（venetoclax）（一种选择性 B 细胞白血病/淋巴瘤-2 抑制剂）与低剂量阿糖胞苷（LDAC）在患有 AML 的老年人中的安全性和初步疗效。
60 岁或 60 岁以上的既往未经治疗的 AML 不适合进行强化化疗的成人入组。允许对骨髓增生异常综合征进行先前治疗，包括低甲基化药物 (HMA)。82 名患者接受了推荐的 II 期剂量治疗：在 28 天周期内每天口服 600 mg维奈托克，在第 1 至 10 天皮下注射LDAC（每天 20 mg/m2）。关键终点是耐受性、安全性、缓解率、缓解持续时间 (DOR) 和总生存期 (OS)。
中位年龄为 74 岁（范围为63至 90 岁），49% 患有继发性 AML，29% 曾接受过 HMA 治疗，32% 具有低危细胞遗传学特征。常见的 3 级或更高的不良事件是发热性中性粒细胞减少症 (42%)、血小板减少症 (38%) 和 WBC 计数减少 (34%)。早期（30 天）死亡率为 6%。54% 的患者达到完全缓解 (CR)/CR，但血细胞计数恢复不完全（至首次反应的中位时间为 1.4 个月）。中位 OS 为 10.1 个月（95% CI，5.7 至 14.2），中位 DOR 为 8.1 个月（95% CI，5.3 至 14.9 个月）。在既往未暴露于 HMA 的患者中，62% 的血细胞计数恢复不完全的患者达到 CR/CR，中位 DOR 为 14.8 个月（95% CI，5.5 个月至未达到），中位 OS 为 13.5 个月（95% CI，7.0至 18.4 个月）。
维奈托克加 LDAC 具有可控的安全性，可在不符合强化化疗条件的 AML 老年人中产生快速和持久的缓解。高缓解率和低早期死亡率以及快速持久的缓解使维奈托克和 LDAC 成为不适合进行强化化疗的老年人的一种有吸引力的新型治疗方法。更多关于曲格列汀详情，可咨询下方微信。
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