艾曲波帕/艾曲博帕在免疫性血小板减少症中的真实经验

　　免疫性血小板减少症（ITP）的特征在于外周循环中血小板计数减少。一线疗法是皮质类固醇，总体缓解率为53-80％。艾曲波帕（艾曲博帕）在ITP中用作二线治疗已有十多年了。长期疗效和安全性概况已在西方世界广泛报道。但是，来自发展中国家资源受限环境的数据很少。我们旨在从资源受限的环境中介绍艾曲波帕疗效和安全性的真实经验。这是2012年至2019年在印度北部一家三级护理医院进行的回顾性单中心研究。

　　在对病历进行审核时，对接受艾曲波帕的ITP患者进行了筛查。无法获得治疗结果的患者被排除在外。最后，使用Python v3.7的统计软件包对53例患者进行了分析。患者的中位年龄为35岁（范围17-78），其中女性为23岁（43.4％）。中位反应时间为35天（范围28-50天），第30天，第60天和第90天的累积总体缓解率（ORR）分别为41.5％，69.8％和81.1％。随访期间，总共有10名服用艾曲波帕的患者复发。一年，三年和五年的累积复发率分别为6.6％，25.3％和47.7％。在任何亚组中，根据年龄，性别，疾病持续时间，既往治疗线数，脾切除术或基线血小板计数，结局（反应率或复发）均无显着差异。6名患者在中位持续反应796天后停止服用艾曲波帕（范围658-1185）。

　　中位随访624天（范围92-1339）后，他们继续处于缓解状态。17名患者（17/53，32％）在接受艾曲波帕治疗时报告了一项或多项不良事件。总共记录了49个不良事件（n = 4，CTCAEv4≥3）。贫血是最常见的不良事件，其次是肝胆功能不全，如AST / ALT紊乱或胆红素升高。在资源紧张的成人ITP患者中使用艾曲波帕具有良好的耐受性，并产生了出色的总体反应。在长期随访中发现该益处持续存在。但是，诸如贫血，肝胆和血栓并发症等事件值得密切随访。总共记录了49个不良事件（n = 4，CTCAEv4≥3）。贫血是最常见的不良事件，其次是肝胆功能不全，如AST / ALT紊乱或胆红素升高。

　　在资源紧张的成人ITP患者中使用艾曲波帕具有良好的耐受性，并产生了出色的总体反应。在长期随访中发现该益处持续存在。但是，诸如贫血，肝胆和血栓并发症等事件值得密切随访。总共记录了49个不良事件（n = 4，CTCAEv4≥3）。贫血是最常见的不良事件，其次是肝胆功能不全，如AST / ALT紊乱或胆红素升高。在资源紧张的成人ITP患者中使用艾曲波帕具有良好的耐受性，并产生了出色的总体反应。在长期随访中发现该益处持续存在。但是，诸如贫血，肝胆和血栓并发症等事件值得密切随访。

　　艾曲波帕的疗效和安全性已在文献中广泛报道，但主要来自发达国家。在发展中国家，由于资源限制，该药物的可利用性较差，限制了其使用。这也导致来自发展中国家的艾曲波帕的功效和安全性的数据非常有限。我们旨在通过资源限制设置提供有关ITP中艾曲波帕疗效和安全性的真实数据。

　　推荐艾曲波帕作为ITP的二线治疗。临床试验和实际经验已经描述了其在ITP设置中的疗效和长期安全性。但是，发展中国家资源有限的情况下的数据很少。据西方世界估计，较高的成本是在发展中国家更广泛地使用它的重要障碍。由于与西方人群的药代动力学差异，该药物在亚洲人群中也存在安全隐患。此外，由于我们预计未来会进一步使用艾曲波帕，因此有必要探索来自发展中国家的数据。

　　在我们的研究中，中位反应时间为35天（范围28-50天）。我们研究在第30天，第60天和第90天的累积ORR分别为41.5％，69.8％和81.1％。在具有里程碑意义的第3阶段，双盲，安慰剂对照研究（RAISE试验）中，观察到的总缓解率为79％。随后，在来自土耳其的一项回顾性研究中，Ali Eser等人。报道了接受艾曲波帕治疗的患者的平均反应时间为16天（8-28天），总缓解率为83.9％。在另一项研究中，来自西班牙的回顾性研究Tomas等。报告称接受艾曲波帕治疗的慢性ITP患者的平均反应时间为12天（9-13天），总缓解率为88.8％。微信扫描下方二维码了解更多：