乐伐替尼/仑伐替尼作为一线用药的成本效益

　　在一项全球性，III期，开放性，非劣效性临床试验（REFLECT）中，乐伐替尼（仑伐替尼）证实了不可切除的肝细胞癌（HCC）患者在总生存率方面不逊于索拉非尼，并且在无进展生存率方面具有统计学意义。最近，乐伐替尼与先前批准的索拉非尼一起成为10年来首个获得批准用于不可切除HCC的一线治疗药物。这项研究的目的是确定乐伐替尼和索拉非尼作为不可切除的HCC的一线治疗的相对成本效益。

　　以成本-效用分析的形式开发了不可切除的肝癌的状态转换模型。模型时间范围为5年；该模型的有效性通过REFLECT试验获得了信息，成本和效用可从已发表的文献中获得。进行了概率敏感性分析和亚组分析，以测试模型的鲁棒性。

　　结果：在基本病例分析中，乐伐替尼占主导地位的索拉非尼。概率敏感性分析表明，在64.87％的模拟中，乐伐替尼仍是一种节省成本的措施。但是，如果索拉非尼的费用降低57％，则乐伐替尼将不再是主要策略。

　　结论：乐伐替尼以比索拉非尼更低的成本提供了相似的临床疗效，这表明乐伐替尼将成为治疗无法切除的HCC的节省成本的替代方案。但是，如果有便宜得多的通用索拉非尼可用，乐伐替尼可能无法保持成本节约。

　　这项分析提出了可以节省成本的可行的临床策略。这项成本-效用分析表明，与索拉非尼相比，乐伐替尼具有相似的临床疗效，但成本更低，表明乐伐替尼可能是不可切除HCC患者的一项节省成本的措施

　　肝细胞癌（HCC）是最普遍的类型原发性肝癌，其被预测为第六最常诊断出的癌症和癌症相关的死亡全世界的第四大原因的。据估计，HCC患者70％-90％患有慢性肝病，肝硬化，这限制了在晚期病例的外科手术的可行性。直到最近，唯一可用于不可切除的肝癌的食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部批准的一线全身治疗药物是索拉非尼。

　　乐伐替尼，口服多种受体酪氨酸激酶抑制剂，最近获得了美国FDA和加拿大卫生部批准，基于全局，随机，III期，命名非劣效性试验反映了一个独立的一线治疗不能手术切除的肝癌。乐伐替尼先前已获批准用于分化型甲状腺癌和晚期肾细胞癌联合依维莫司。发现乐伐替尼在总体生存率（OS）的主要结局方面不逊于索拉非尼，尽管不逊于索拉非尼。此外，乐伐替尼在无进展生存期（PFS）时间的次要结局方面显示出统计学上的显着改善，PFS的中位数改善为5.2个月。

　　我们的研究结果表明，对于无法切除的HCC患者，与索拉非尼相比，乐伐替尼可能是一种节省成本的措施，因为发现乐伐替尼的疗效更高且成本更低。尽管与索拉非尼相比，乐伐替尼不会增加OS，但PFS时间的增加导致乐伐替尼的QALY更高。由于尽管患者接受了治疗，但一旦病情恶化，便停止了一线治疗，因此乐伐替尼治疗组导致了更长的治疗时间。但是，药物成本的显着差异使乐伐替尼的效用更高，从而避免了因长期使用而受到的惩罚。乐伐替尼主导索拉非尼的主要原因可能是PFS增加和乐伐替尼的药物价格大幅下降。

　　Kobayashi等人在日本对不可切除的HCC进行的乐伐替尼和sorafenib的经济评估中也得出了类似的结论。英国国家健康与护理卓越研究所还宣布了一项关于将乐伐替尼用于不可切除的HCC的有利决定。该委员会由于其临床疗效以及与索拉非尼相比的成本效益估算均在可接受范围内，因此推荐将乐伐替尼作为不可切除的HCC的一种选择。微信扫描下方二维码了解更多：