一项研究的目的是通过务实的MCDA（EVIDEM）揭示在特定国家的环境中，孤儿药物乐伐替尼（乐卫玛）对于放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR-DTC）的价值。该研究旨在对法国，意大利和西班牙的当前疾病情况（观察等待，索拉非尼）进行全面评估（12个定量，7个定性标准）。关于乐伐替尼的价值的数据是在特定国家的小组会议期间从不同的利益相关者那里收集的，包括：标准权重（个人和社会价值）；绩效评分（通过MCDA系统审查收集的证据判断）。
结果：比较效力，证据质量和疾病严重程度受到的重视最大。四个标准对乐伐替尼的价值贡献最大，反映出其卓越的比较有效性（价值的16-22％），RR-DTC的严重程度（16-22％），未满足的需求（14-21％）和有力的证据（ 14–20％）。捐助者因比较国，国家和个人的不同而有所差异，突出了背景和磋商的重要性。结果在组水平上可重现。各国根据上下文标准的影响各不相同，反映了不同的卫生系统和文化背景。MCDA流程促进了共享利益相关者对lenvatinib的知识和对背景的见解。
结论：在各种治疗背景下，乐伐替尼的价值始终是积极的。
乐伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可用于治疗难治性放射性碘（RR-DTC）的进行性，局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者。一项大型（N= 392）安慰剂对照的III期临床试验证明了乐伐替尼的疗效。乐伐替尼将无进展生存期（PFS）延长了14.7个月（18.3 vs 3.6个月；危险比[HR] 0.21，95％CI 0.14-0.31，P<.001），并显着降低了安慰剂患者调整后的死亡风险。与治疗相关的常见的不良反应（AEs）是高血压，腹泻，疲劳或乏力，食欲下降，体重减轻和恶心，这些大多通过标准的临床干预措施或剂量调整来解决。
另一个TKI索拉非尼是欧洲批准的RR-DTC药物。在没有批准的治疗方法的情况下，患者可能要注意观察，或者接受转移灶的局部姑息治疗。在临床实践中，各种化学治疗剂以及其他TKI均在标签外使用。乐伐替尼因其稀有性，使人衰弱和危及生命的性质而具有针对乳头状和滤泡性甲状腺癌的孤儿药称号，并为其提供了巨大的收益。
在对RR-DTC的严重程度和当前治疗方法的局限性的判断中，评分活动显示出广泛的共识。人们还普遍认为，与观察性等待和索拉非尼相比，乐伐替尼的疗效大大改善。同样，尽管他们的评估程度不同，但所有小组成员都同意，乐伐替尼的毒性特征是一个局限性（对价值的负面贡献）。在SELECT试验中，在75％的患者中发现3级或更高的毒性，分别导致67％，82％和14％的患者减少剂量，中断剂量和停药。
与治疗相关的常见的3级或更高级别AE是高血压（42％），蛋白尿（10％），疲劳（9％），腹泻（8％），动脉和静脉血栓栓塞效应（分别为2.7％和3.8％） ，急性肾衰竭（1.9％），和肝功能衰竭（0.4％）。为了减轻这些风险，需要定期监测血压，尿蛋白，心脏代偿失调的临床症状或体征，肝功能，电解质异常和TSH水平。
另外，与会人员还获悉，将进行一项全球研究，以评估较低的乐伐替尼起始剂量（每天<< 24 mg）的疗效和安全性。根据当前的NCCN指南，可以考虑患有进行性和/或症状性疾病的患者接受乐伐替尼治疗。大致上与该指南一致，在回顾了乐伐替尼的安全性之后，最近的专家评论建议对有症状疾病以及放射或临床疾病进展迅速的患者开始乐伐替尼治疗。在尚未出现症状的患者中，应权衡乐伐替尼显着降低疾病进展的潜力和其潜在毒性。微信扫描下方二维码了解：
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