确定稳定剂量后,应由医师对患者进行评估,并每月进行一次全血细胞计数。血小板计数稳定后,就治疗持续时间或何时最佳断奶或停止艾曲波帕尚无共识。目前的作者已经使用了完全停药的药物,但是其他作者更愿意通过每2周将剂量减半并监测反弹性血小板减少症来断奶。目前,尚无法预测哪些患者在停用艾曲波帕治疗后可能复发或持续缓解。具有东亚血统的患者显示血浆艾曲波帕(艾曲泊帕)的血浆暴露量比白人患者高43%。6岁或以上的东亚血统儿童的起始剂量应更低,开始于每天25mg,每天12.5mg 1至5岁儿童。剂量增加与其他儿童相同,应基于血小板计数反应。
先前存在的肝功能损害会导致药物水平升高。即使在轻度肝功能不全的情况下,艾曲波帕的水平也可以高出41%。在PETIT和PETIT2中,患者的ALT水平升高,尽管该水平是可逆的。建议在患有肝功能不全的患者中不要使用艾曲波帕,除非潜在收益大于产生不利影响的风险。艾曲波帕仅以片剂形式提供,必须整个吞服。 艾曲波帕不应被切割或压碎。尽管可将粉末用于参加临床试验的儿童的口服混悬液,但该制剂尚无商业用途,但有望很快上市。
艾曲波帕口服可生物利用,在给药后2至6小时吸收高峰。与其他铁螯合剂相似,艾曲波帕结合二价阳离子会大大降低其吸收。因此,该药物应空腹服用,以及其他药物,富含钙的食物(乳制品和钙强化果汁)或其他补充剂。饮食限制可能会对患者服用药物的能力产生重大影响。
ITP旨在增加血小板计数以减少出血或出血风险的一线疗法包括静脉内免疫球蛋白,类固醇和/或Rho(D)免疫球蛋白静脉注射。有多种潜在的二线药物可用于实现持续的血小板反应。由于无法预测个人对治疗的反应,因此通过反复试验确定最佳的二线药物。选择药物时,还应考虑不良反应,必要的实验室监测和剂量。二线疗法包括脾切除术,利妥昔单抗,免疫调节剂和TPO-RAs。艾曲波帕和罗米司亭在美国有售。 罗米司亭的使用对于小儿患者而言仍然是标签外。
对于许多患有慢性ITP的患者,艾曲波帕对那些选择接受治疗的患者来说是一种有吸引力的选择。血小板生成素激动剂的不良反应情况明显优于类固醇,利妥昔单抗,免疫调节药物或脾切除术等替代物。选择治疗方案时,还必须考虑血小板生成素激动剂的高昂费用。 25毫克艾曲波帕片剂30天供应的当前平均批发价格为$ 4845.11。
选择使用哪种血小板生成素激动剂是一个单独的选择。作为口服药物,艾曲波帕可能比罗米司亭更为可取,后者需要每周注射一次。对于某些患者,无法在家中进行注射,因此需要每周去诊所看一次。但是,如果年幼的孩子必须避免摄入乳制品或不能吞服药片,他们可能无法接受艾曲波帕。
成年人的研究表明,艾曲波帕与罗米司亭一样有效,但这些疗法尚待儿科专家的全面研究。最初接受罗米司亭治疗并在罗米司亭治疗失败后转变为艾曲波帕的成年患者的研究的累积结果显示,连续TPO-RA治疗的成功率为74%。最初接受艾曲波帕治疗失败的成年患者的反应率为88%过渡到罗米司亭。
艾曲波帕在美国也被批准用于治疗与需要抗病毒治疗的慢性丙型肝炎相关的血小板减少症,以及成人难治性严重再生障碍性贫血(AA)。目前正在针对患有严重AA的儿童进行临床试验评估。一项针对92名严重免疫耐受难以耐受的小儿和成年患者的研究。艾曲波帕主要针对于血小板较少的患者,效果非常好,更多详情可咨询下方微信。
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