索拉非尼/多吉美成本效益分析

　　背景：

　　索拉非尼和经动脉化疗栓塞术(TACE)可能都对晚期肝细胞癌(HCC)的生存有利。采用任何一种方法作为一线治疗都将带来巨大的成本和资源影响。我们的目的是评估索拉非尼和TACE治疗晚期HCC的成本效益。

　　方法：

　　我们在一组60岁高龄的晚期HCC和Child-PughA/B型肝硬化患者中建立了马尔可夫模型，时间跨度为2年。在中国和美国两种成本环境下比较了三种策略(全剂量或剂量调整索拉非尼和TACE)。转移概率、效用和成本是从27篇文章的系统综述中提取的。进行敏感性分析和蒙特卡洛分析。

　　结果：

　　全剂量索拉非尼和剂量调整索拉非尼（多吉美）分别生产0.435和0.482质量调整生命年(QALYs)，TACE生产0.375QALYs。在中国，全剂量索拉非尼与TACE的增量成本-效果比(ICER)为101,028.83美元/QALY，而在美国，与TACE相比，索拉非尼的增量成本-效果比(ICER)为-1,014,507.20美元/QALY。与全剂量索拉非尼相比，无论是在中国还是在美国，剂量调整索拉非尼都是阴性icer的主要策略。然而，目前尚无剂量调整索拉非尼，所以应将全剂量索拉非尼与TACE进行比较。可接受性曲线显示，在这两个国家的WTP可接受阈值，全剂量索拉非尼是最佳策略。具体来说，在美国，如果WTP值高于21,670美元，则全剂量索拉非尼比TACE更划算；而在中国，如果WTP值低于10,473美元，则TACE可能比全剂量索拉非尼更划算。

　　结论：

　　对于晚期HCC患者，与全剂量索拉非尼或TACE相比，剂量调整索拉非尼可能更具成本效益。然而，当限制全剂量索拉非尼和TACE的比较时，在接受的WTP阈值下，全剂量索拉非尼对这些患者是划算的。

　　我们的研究表明，根据基础病例分析、敏感性分析和WTP分析，在治疗中国和美国的晚期HCC时，与全剂量索拉非尼或TACE相比，剂量调整索拉非尼具有成本效益。据我们所知，这是首个比较索拉非尼（多吉美）与TACE的CE的研究。先前的CE研究将索拉非尼与BSC进行比较。然而，由于BSC只是一种姑息性治疗，不能改善健康状况，所以在研究目前最适合晚期HCC的治疗方法时，比较TACE和索拉非尼等积极治疗是一种更好的策略。此外，这也是首个比较不同剂量(全剂量和调整剂量)索拉非尼与TACE治疗中晚期HCC的研究。

　　关于全剂量索拉非尼本身的CE，在我们的研究中，中国的QALY增加了0.435，成本为16,703美元，与之前的中国研究相似(QALY,0.45；花费，$19,149)，但与意大利的研究结果不一致(QALY,0.16；成本,14841美元；)。以更短QALY为代表的全剂量索拉非尼对意大利患者疗效较差，这可能是不一致的原因。同时，对于剂量调整索拉非尼组，我们研究的中国CE优于意大利研究，这可能是由于意大利的支出较高(意大利:16,625美元，中国:10,488美元)，但意大利QALY较低(意大利:0.440美元，中国:0.482)。

　　就治疗方法之间的相对CE而言，意大利研究和中国研究都表明，与BSC相比，全剂量索拉非尼不是一种划算的治疗方法[48,55]。然而，意大利的研究认为索拉非尼在调整剂量的条件下具有成本效益。同样在我们的研究中，剂量调整索拉非尼具有成本效益，而全剂量索拉非尼和TACE则不具有成本效益。这可能是由于剂量调整索拉非尼以更低的成本提供了类似或更高的生存效益。索拉非尼治疗在其许可剂量内是有效但昂贵的，因此寻找改善其CE的方法是非常重要的。具有可比甚至更好的疗效和大量减少开支的半剂量索拉非尼显然是一个不错的选择。然而，索拉非尼的最佳剂量问题仍需在今后的研究中进一步研究。

　　关于TACE在晚期HCC中的作用，我们的研究显示TACE对索拉非尼的预期寿命和QALY的影响略有缩短。虽然TACE可以在一定程度上根除存活肿瘤，但TACE后过表达的血管生成和炎症因子促进剩余肿瘤的增殖和转移，限制了总生存期的延长。此外，如果将费用考虑在内，可接受度曲线显示，在美国现行的治疗计划下，TACE并不是经济有效的治疗方法，因为一次疗程(25,961美元)的费用是每月全剂量索拉非尼(4592美元)费用的5.5倍以上。有趣的是，在中国，如果WTP低于10,473美元，TACE与全剂量索拉非尼相比具有成本效益。中美之间存在差异的根本原因可能是两国医疗收费体系的不同，主要表现在TACE和索拉非尼（多吉美）的相对费用上。与美国[49]的TACE高昂费用不同，中国的TACE费用包括住院期间的程序、住院、专家探病和各种检查(3170美元)，甚至低于剂量调整索拉非尼(4060美元)的月费用。然而，根据两国接受的WTP阈值，对大多数患者而言，与TACE相比，索拉非尼的全剂量使用仍然是成本效益高的策略。在中国，只有对一些愿意支付低于10473美元的贫困患者，TACE才能成为经济有效的治疗方法。

    众所周知，费用可能因地区和治疗计划的不同而有所不同。这就限制了我们去比较更多的国家。尽管如此，我们对美国和中国这两个不同的成本场景进行了分析，在一定程度上代表了西方国家和东方国家，发现了这两个国家之间的一些差异。此外，我们在敏感性分析中考虑了成本的不确定性，输入了大范围的成本值(50%-200%的基础情况值)。从某种意义上说,我们的模型可以应用在这些国家的有效性和成本数据下降范围内我们有集。第四,我们假设的有效性估计如来讲和QALY中国和美国之间是相同的,但是,可能会有这些功效结果这两个国家之间的差异。因此，对于个别国家需要更具体的数据，才能对不同国家分别得到更准确的结果。第五，纳入的研究多为回顾性研究，基于这些回顾性数据进行分析必然会产生选择偏倚。第六，我们的研究缺乏关于TACE与索拉非尼（多吉美）患者的血管侵犯、肝外扩散和/或症状的信息，这需要更详细的患者特征，以便在未来的研究中比较这两种治疗方法。需要索拉菲尼的患者可以咨询康安途。详情请扫码咨询：