维奈托克/威托克可实现基线相比的血小板输注独立性

　　总体而言，有101名患者（70％）终止了研究，而进行性疾病（PD）是终止研究的最常见原因； 维奈托克(威托克）+阿扎胞苷组的患者中有22％，维奈托克+地西他滨组的患者中有34％由于PD而中止了维奈托克。 41名因PD停药的患者的研究中位时间为6.7个月（范围0.1-14.6个月）。由于AEs包括肝念珠菌病，呼吸道感染，败血症，恶性肿瘤进展，栓塞性中风和呼吸衰竭（n=1），因此7例（5％）的维奈托克停用。共有21名患者退出研究，接受干细胞移植。阿扎胞苷组和地西他滨组之间的停药均等。

　　在68/145（47％）的AE导致维奈托克剂量中断的患者中，有27名患有中性白细胞减少症。此外，在63名中性粒细胞减少症患者中，有21名患者延迟了第2周期的治疗，以使中性粒细胞计数绝对恢复。值得注意的是，这21位患者均在第2周期延迟之前获得了CRi，在数据截止时，除1位患者以外的所有患者都保留在CR/CRi或MLFS中。

　　在首次服用研究药物后30天或更短时间内发生了5例死亡（3％）；原因是败血症（n=2），菌血症（n=1），呼吸衰竭（n=1）或多器官功能障碍（n=1）。 ≤60天有11例（8％）死亡； 30到60天之间死亡的原因有PD（n=4），呼吸衰竭（n=1）和败血症（n=1）。总体而言，有46位患者（32％）在生存期随访期间（末次服用研究药物后30天以上）死亡。

　　在2017年7月7日的截止日期，研究的中位时间为8.9个月，随访的中位时间为15.1个月（范围9.8-31.7个月）。完成的静脉锁骨周期的中位数为5（范围为1-25个周期）。在意向性治疗人群（N = 145）中，CR和CRi率分别为37％和30％，总缓解率（ORR； CR + Cri + PR）为68％（99/145）白血病总缓解率（CR+Cri+PR+MLFS）为83％（120/145）。首次反应的中位时间为1.2个月（范围0.8-13.5个月），最佳反应的中位时间（CR）为2.1个月（范围0.9-13.5个月）。在对CRi有反应的患者中，接受治疗的43名患者中有34名获得了红细胞输注的独立性，而21名MLFS患者中有7名达到了独立。

　　同样，在43名CRi患者中，有40名患者和21名MLFS患者中有10名实现了与基线相比的血小板输注独立性。 维奈托克mg+HMA队列的CR+CRi率为73％，维奈托克800mg + HMA队列的CR + CRi率为65％。 维奈托克400mg + HMA队列的ORR为73％，而维奈托克800mg+HMA队列的ORR为68％（P=57）。 维奈托克400mg+阿扎胞苷和维奈托克400mg+地西他滨队列的缓解率相似。所有患者的CR+CRi中位持续时间（n = 97）为11.3个月（95％CI，8.9个月，未达到[NR]），其中45％的响应者保持了12个月以上的响应。 CR最佳反应的患者DOR中位数为12.5个月（95％CI，11个月-NR），CRi最佳反应的患者DOR中位数为6.8个月 。 维奈托克400mg+HMA队列的CR + CRi中位持续时间为12.5个月（95％CI，7.8个月-NR），而维奈托克800mg+HMA队列为11个月（95％CI，6.5-12.9个月）。

　　维奈托克400mg+阿扎胞苷的CR+CRi中位持续时间为NR（95％CI，5.6个月-NR），维奈托克400mg+地西他滨为12.5个月在15.1个月中，所有患者的中位OS为17.5个月。所有患者的估计6个月，1年和2年OS率分别为80％，59％和46％。 维奈托克400mg+HMA和800 mg + HMA队列的中位OS分别为NR（95％CI，11个月-NR）和17.5个月。静脉使用阿扎胞苷的400mg静脉曲张的中位OS为NR（95％CI，9.0个月-NR），地西他滨为14.2个月。含阿扎胞苷的维奈托克800mg的中位OS为15.2个月（95％CI，9.1个月-NR），使用地西他滨为17.5个月。 21名接受SCT研究的患者的CR + CRi率为76％（16/21），CR+CRi的中位持续时间为9.2个月，OS的中位数为24.4 97例获得CR / CRi的患者中有83名（86％）接受治疗时的MRD数据得到评估，而21例获得MLFS的患者中有15例（71％）接受了MRD数据评估。缺少数据的原因是没有收集到样品（CR / CRi为3个，MLFS为1个）或技术分析失败。在CR / CRi患者中，有29％（28/97）的MRD小于10-3的患者至少有1次评估。现在如果需要购买维奈托克，可以咨询下方微信。