艾曲波帕，又叫艾曲博帕，是目前美国食品和药物管理局批准的用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP）的血小板生成素受体激动剂。这种每天口服一次的疗法对儿童显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心，双盲，安慰剂对照的临床试验PETIT和PETIT2显示了提高血小板数，减少出血，并减少对伴随ITP治疗的需要，且副作用相对较少。常见的药物相关不良反应包括头痛，恶心和肝胆实验室异常。
儿童的长期安全性数据有限，并且成人的研究还没有显示出血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并且有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。
免疫性血小板减少症（ITP）是儿童中常见的自身免疫性血细胞减少症，定义为孤立的血小板计数低（<100×109/ L），而没有根本原因。大多数ITP儿童不会有明显的出血症状，并且会在诊断后的12个月内自然缓解血小板减少症。但是，这些儿童中多达25％患有慢性ITP，并且一些儿童有明显的出血症状或需要继续治疗的出血风险。对于儿童慢性ITP的治疗尚无共识。治疗慢性ITP的治疗选择包括利妥昔单抗，口服免疫抑制剂，血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）和脾切除术。口服TPO-RA 艾曲波帕在2015年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可用于患有慢性ITP的儿童。
艾曲波帕首先在一项针对慢性ITP成人患者的试验中进行了评估。Bussel等首先评估了艾曲波帕在难治性慢性ITP成人患者中的疗效和安全性，并证明了血小板计数呈剂量依赖性上升。艾曲波帕的耐受性良好，不良反应极少。Bussel等人的研究还表明，艾曲波帕治疗减少了对伴随疗法和急救疗法的使用，并改善了与健康相关的生活质量。这项关键性研究的结果导致2008年FDA首次批准了艾曲波帕用于ITP成人患者。
艾曲波帕在美国也被批准用于治疗与需要抗病毒治疗的慢性丙型肝炎相关的血小板减少症，以及成人难治性严重再生障碍性贫血（AA）。目前正在针对患有严重AA的儿童进行临床试验评估。在一项对92名严重免疫耐受难以耐受的小儿和成年患者的研究中，加入艾曲波帕导致骨髓细胞增多和造血祖细胞的频率增加。当治疗包括标准免疫抑制和艾曲波帕与历史对照组的治疗相比时，在3和6个月时血小板计数增加。在这些时间点，患者的绝对中性粒细胞计数也得到了改善，并且在中位数32天时实现了红细胞输血独立性。
这些发现表明，艾曲博帕对骨髓的作用超出了直接刺激巨核细胞上的骨髓增生性白血病病毒受体的范围。正在进行安慰剂对照的随机试验以验证这些初步发现。
关于使用艾曲波帕治疗定性血小板疾病的研究有限。病例报告表明，对接受MYH9相关疾病，正接受手术或剖宫产的患者进行预防性给予艾曲波帕可以成功避免血小板输注和出血。在威斯科特-奥尔德里奇综合征或X连锁血小板减少艾曲波帕的一项研究显示出改善的血小板计数，但在血小板活化持久缺陷。
尽管艾曲波帕已被批准用作儿童难治性慢性ITP的治疗方法，但该研究的作者在出现时已使用艾曲波帕来治疗急性ITP患者的严重难治性出血。在这种情况下，给予艾曲波帕有助于维持较高的血小板计数，而给予其他一线药物则具有更直接的作用。然后，随着出血消退和血小板计数稳定，患者可以在数周内断奶。
越来越多的数据表明，艾曲波帕可以改善疾病，而不是在服用药物时暂时增加血小板计数的临时措施。一项针对成年慢性ITP患者的研究表明，在中位随访9个月后停用艾曲波帕后，有53％的患者持续缓解。其他有关AA的研究也显示，经过艾曲波帕治疗一个疗程后，持久缓解。北美ITP联合会报告了接受TPO-RA，romiplostim和艾曲波帕治疗的慢性ITP儿童的经历。一小部分患者在停止艾曲波帕后表现出持续的反应。
总之，艾曲波帕（艾曲博帕）是首个经FDA批准的用于小儿慢性ITP的口服TPO-RA，它似乎是安全有效的。艾曲波帕的治疗需要每月监测，并且与某些可改变的风险（例如，肝毒性和血栓形成的风险）相关，但对于需要治疗以改变血小板计数的慢性ITP的小儿患者，可以考虑使用它。尽管艾曲波帕治疗对儿童的长期不良反应仍需要进一步研究，但艾曲波帕的使用正在扩大到AA，定性血小板疾病和重症急性ITP患者。它也可能成为慢性ITP的疾病缓解疗法。微信扫描下方二维码了解更多：
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