艾曲波帕(Promacta)最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。Promacta治疗再生障碍性贫血,于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血,使血小板计数增加,红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月,FDA已经批准了Promacta作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。
2015年8月24日,FDA批准Promacta用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病,其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法,但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受,伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加,改善患者的造血功能。
一项Ⅱ期研究,以确定口服的血小板生成素Eltrombopag的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。在12周时,25例患者中的11例(44%)至少有一系得以改善,且不良反应较小。该研究表明,艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。微信扫描下方二维码了解更多:
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