2019年1月14日，Exelixis的卡博替尼（cabozantinib）获得FDA批准，用于治疗既往索拉非尼治疗失败的肝细胞癌（HCC）患者。该获批基于III期CELESTIAL的研究结果。2018年胃肠癌研讨会期间，研究人员报道了CELESTIAL试验的结果。
共入组707名肝癌患者，患者2:1随机分配接受卡博替尼或安慰剂治疗。结果显示，卡博替尼组对比安慰剂组中位OS分别为10.2个月和8个月，死亡风险降低24％；mPFS为5.2个月和1.9个月，疾病进展或死亡风险降低56％；ORR分别为4％和0.4％。
而对于只经过索拉非尼治疗的患者（70％）来说，卡博替尼组的中位OS高达11.3个月，而安慰剂组只有7.2个月；mPFS分别为5.5月和1.9个月。卡博替尼是一种口服多靶点抑制剂。目前市面上有两种版本，一种是原研药，一种是仿制药，疗效是一样的，患者可根据经济实力选择。
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