由于近年来急性髓系白血病（AML）领域出现出了多种靶向新药，比如IDH1抑制剂、FLT-3抑制剂及BCL-2抑制剂等，并且部分靶向新药已经被NCCN指南推荐用于AML的一线治疗。无论对于强化或非强化治疗而言，单纯化疗已然不再是研究的热点，而化疗联合靶向药物是当前的研究方向。
在强化治疗方面，BCL-2抑制剂维纳妥拉联合强化治疗在AML患者中显示出可观的疗效，一线治疗的ORR可达90%以上，二线治疗的ORR也可达60%～70%，这是非常不错的结果。但需要指出的是，BCL-2抑制剂的副作用包括白细胞减少/粒细胞缺乏等，因此与强化治疗联合时应更为关注剂量和副作用，这有待进一步的研究探索。
在非强化治疗方面，本次ASH大会上的研究显示，IDH1抑制剂+去甲基化药物可使AML患者的ORR达到70%以上，其中CR可达50%，这较之于阿扎胞苷、地西他滨或IDH1抑制剂的单药治疗而言，疗效有显著的提升。此外，在AML维持治疗方面，ASH大会上有研究表明，应用口服型阿扎胞苷维持治疗可显著延长老年AML患者的生存。因此，对于老年AML患者而言，在诱导及巩固治疗后可采用阿扎胞苷进行维持治疗，这有助于改善患者生存。
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