艾曲波帕（Eltrombopag）是一种促血小板生成素受体激动剂，在I/II期临床试验中应用单药艾曲波帕，25例对初始免疫抑制剂治疗（IST）无反应的SAA患者接受艾曲波帕的递增剂量治疗，起始剂量为50 mg/d，每2周增加25mg/d剂量，直至剂量达到150mg/d。主要观察终点是3～4个月时有血液学反应。最终，11例（44%）患者获得了血液学反应，其中9例血小板缓解，9例中性粒细胞缓解，6例红系缓解（部分患者获得＞1系的血象缓解）。
在部分获得缓解的患者中，随着血象多系恢复，骨髓细胞数量也相应增加，表明艾曲波帕对HSC有刺激作用。在另一项艾曲波帕剂量递增的拓展队列研究中(43名患者)，缓解率保持在40%左右，且多系改善持续可见。8例患者出现克隆演变，其中5例出现7号染色体缺失或部分缺失。克隆演变的累积发生率大约为15%-20%，这与既往报道结果相似。
大多数核型异常通常在治疗开始的前6个月内出现。艾曲波帕耐受性良好，主要毒性为上呼吸道感染、发热和肌肉骨骼疼痛。无一病例表现出骨髓网硬蛋白沉积和血栓形成的明显增加。在一些血液学反应更为明显的患者中，快速减量后停药是可能的，且多数并未复发。这些研究使得艾曲波帕获批作为单药治疗对初始IST反应差的SAA患者。
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