尼拉帕尼(Niraparib)的Ⅲ期临床试验结果表明,PARP抑制剂尼拉帕尼可以显著延长铂类药物敏感的复发性卵巢癌患者的无进展生存时间(PFS)。这一发现可谓是晚期卵巢癌治疗上史的重大突破。该研究入组的患者均接受过至少两种以铂类药物治疗,最终共有553例患者入组,其中存在BRAC突变的患者有203例,无BRCA突变的有350例。
研究者将患者以2︰1的比例分配接受尼拉帕尼 300 mg或安慰剂每日一次的治疗,直至疾病进展,不可接受的毒性,死亡,撤销知情同意书或随访失踪,治疗终止。由于血液毒性,治疗应停止多达28天,之后以较低的剂量重新开始。结果显示,相比安慰剂对照组,Niraparib使携带BRAC基因突变患者的PFS明显更长(21.0个月 vs 5.5个月;HR=0.27,P<0.0001)。在不携带BRAC基因突变患者和安慰剂组患者中结果相似(9.3个月vs 3.9个月;HR=0.45,P<0.0001)。
对于那些没有BRCA突变但存在HRD的患者,尼拉帕尼显著改善了患者的中位无进展生存期(12.9个月vs 3.8个月;HR=0.38,P<0.0001),相比安慰剂。研究中,与尼拉帕尼治疗相关的常见副作用是血小板减少,贫血以及嗜中性粒细胞减少,干预组患者的发生率分别为33.8%,25.3%和19.6%。无患者死亡。这一里程碑式的临床结果给卵巢癌患者们带来了福音。
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