Bing-Neel综合征(BNS)是一种罕见的WM并发症,患者的恶性淋巴浆细胞浸润到中枢神经系统(CNS)进而引起神经功能受损。目前,BNS患者的治疗选择仅限于CNS穿透剂。由于伊布替尼(依鲁替尼)可通过血脑屏障进入中枢神经系统,预计伊布替尼能够用于治疗BNS,但其在BNS中的有效性仍缺乏证据支持。为此,研究人员进行了一项多中心回顾性研究,评估了伊布替尼对BNS患者的有效性。伊布替尼口服给药剂量为420-560mg,每日一次,直至疾病进展或无法接受的毒性。
24例BNS患者的中位年龄为65岁,从WM到BNS诊断的中位时间为4年,伊布替尼之前的BNS患者的中位治疗线为1:先前的BNS疗法包括鞘内化疗、高剂量甲氨蝶呤、苯达莫司汀和放射疗法。在7例患者(29%)中,伊布替尼是BNS的第一线治疗。在最佳反应中,中位血清IgM和血红蛋白水平分别降至340mg / dl和14.6g / dl。2例(8%)患者获得完全反应,14例(58%)患者获得部分反应,3例(13%)患者获得临床改善。
中位无事件生存(EFS)未达到,1年和2年的EFS率分别为71%和52%。中位随访时间为13个月,5例患者停用伊布替尼(3例因BNS进展,1例因3级肌肉痉挛,1例因心律失常),3例患者死亡(2例源自感染,1例源自BNS进展)。研究结论:对于BNS患者,伊布替尼是一种安全有效的治疗选择。
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