Allo-HSCT后高危急性髓系白血病（AML）仍有很高复发风险，移植后复发AML的结局令人沮丧。移植后维持治疗必须与经验性治疗区分，维持治疗是对MRD阴性CR患者的治疗，经验性治疗是由MRD阳性触发的治疗。移植后维持治疗应避免促发移植物抗宿主病（GVHD）带来的额外副作用。
（1）HMAs。TP53突变MDS和AML占新发AML的5%-10%，预后更差，移植后复发风险更高，去甲基化药物是优选治疗，但CR率只有20-30％，中位OS为6-12个月。APR-246是一种新型小分子，通过恢复P53蛋白的野生型构象，选择性诱导TP53癌细胞凋亡。一项正在进行的II期临床研究评估APR-246联合5-AZA作为TP53突变AML或MDS allo-HSCT后维持治疗的安全性和有效性。
（2）来那度胺（雷利度胺）。40～50%的高危MDS和复杂核型AML可检测到del5q，多数复杂核型AML同时携带del5q和TP53突变。雷利度胺具有免疫调节作用，有助于GVL，因此用于SCT后维持治疗研究。II期LENAMAINT研究评估10例携带del5q移植后患者雷利度胺维持治疗的作用，因雷利度胺引发GVHD，研究提前中止，6例在前2周期内发生3-4级GVHD， 4例在停用雷利度胺和类固醇治疗后缓解。移植后雷利度胺与GVHD间的联系在多发性骨髓瘤维持治疗研究中也曾观察到，这种情况下雷利段似乎不能改善结果。
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