近年来新型靶向药物及联合疗法的出现让甲状腺癌患者看到了治疗新希望。FDA批准治疗甲状腺癌的靶向药有四个，分别是凡德他尼、乐伐替尼、卡博替尼、索拉非尼。对于无法通过手术切除或转移性BRAF V600E突变的甲状腺未分化癌，FDA已批准将Dabrafenib(达拉菲尼)和Trametinib(曲美替尼)两种靶向药物进行联合治疗。
此联合治疗方案获批是基于一项开放标签的临床试验。该试验记录了BRAF V600突变的甲状腺未分化癌患者的总体应答率。在23例可评估患者中，57%取得了部分缓解，4%取得了完全缓解;在14例有反应的患者中有9例(64%)在6个月或更长时间内没有显著的肿瘤生长。此外，FDA还批准了Cabozantinib(卡博替尼)治疗不可手术切除的恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌。
一项Ⅲ期临床试验中, 330名患者(包括先前用其他TKI治疗的患者)随机分配到卡博替尼组和安慰剂组(2: 1),其中86%的散发性MTC, 48%的RET突变阳性(主要是M918T)和12%的RET突变阴性。卡博替尼和安慰剂治疗的OR率分别为28%和0%。中位PFS分别为11.2和4.0个月。
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