胶质母细胞瘤（GBM）是一种恶性程度极高的中枢神经系统肿瘤，预后差。目前，胶质母细胞瘤的标准治疗方案是手术切除、术后放疗联合替莫唑胺（temozolomide）同步及辅助化疗。以替莫唑胺为主的烷化类药物，在治疗胶质母细胞瘤中起到了重要的作用。替莫唑胺对MGMT启动子甲基化的患者疗效更好，但生存期仍有提升空间。
研究者认为，烷化类药物的组合疗法是具有可行性的。而洛莫司汀是一种亚硝基脲类化疗药物，与替莫唑胺同属于烷化类药物，但作用机理不同。将洛莫司汀与替莫唑胺组合，可能不仅是得到剂量上的提升，更是能从多个渠道破坏癌细胞DNA，起到协同作用。该研究基于一项随机、多中心、开放性III期临床试验开展，对比洛莫司汀（lomustine）加替莫唑胺方案，以及替莫唑胺标准方案，对新诊断MGMT启动子甲基化的胶质母细胞瘤患者的作用。
最终有129位患者接受治疗，随访时间达4年。研究发现，两种方案在健康相关生活质量（HRQOL），以及神经认知功能水平上不存在临床相关的显著差异。结合洛莫司汀+替莫唑胺方案能够延长中位生存期的前期结论，说明该方案对新诊断的MGMT启动子甲基化的胶质母细胞瘤患者，有长远的益处。
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